Proteostasis Therapeutics公司（Proteostasis Therapeutics, Inc.）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）放大器（amplifier）PTI-428突破性疗法地位。Proteostasis是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发开创性疗法，以治疗囊性纤维化（CF）和其他由异常蛋白质加工导致的疾病。
FDA突破性疗法地位的目的是加快药物的开发和审查，所授予的药物是为了治疗存在重大未满足需求的严重或威胁生命的疾病，并且初步临床证据表明该药物可能提供超过现有疗法的实质性改善。自该项目启动以来，根据《食品与药物管理局安全和创新法案》所提交的突破性疗法申请中，只有不到一半的药物获得了这项资格认定。在CFTR调制剂（modulator）类别中，Kalydeco®和Orkambi®被授予突破性疗法地位。
FDA授予PTI-428突破性疗法地位，用于治疗接受Orkambi®作为背景疗法的F508del纯合子突变CF患者。授予该地位以最近一项2期、随机、安慰剂对照研究的结果为基础，该研究在24名接受Orkambi®背景治疗的CF受试者中进行，每日一次给予50毫克PTI-428或安慰剂治疗，连续28天。研究结果表明，与安慰剂组相比，PTI-428治疗的患者，一秒用力呼气容积预测百分比（ppFEV1）有所改善，较基线状态平均绝对提高5.2% (p<0.05)。另外，与CFTR放大器作用机制相一致的是，观察到PTI-428治疗的受试者鼻粘膜CFTR蛋白质增加，并且较基线的改变幅度与体外人类支气管细胞模型中观察到的CFTR蛋白质水平改变一致，而安慰剂受试者在治疗期间CFTR蛋白质没有显著增加。
“我们相信PTI-428的突破性疗法地位反映了我们放大器疗法2期研究结果的优势，这是一类新颖且专有的CFTR调制剂，” Proteostasis公司总裁兼首席执行官Meenu Chhabra说，“PTI-428可能被添加到当前和未来的护理标准中，为囊性纤维化患者提供改善肺功能的潜力。我们期待与FDA密切合作，一同推进PTI-428的临床项目，包括作为专有三联疗法（与PTI-801和PTI-808）的一部分，PTI-801和PTI-808分别是我们的第三代校正剂和增效剂。”
关于PTI-428
PTI-428是一种研究性CFTR放大器，开发用于治疗CFTR基因中发生F508del突变纯合的CF患者，作为获批CFTR调制剂的附加疗法，或作为PTI专有三联疗法的一部分，联合用药包括：增效剂PTI -808和校正剂PTI-801。PTI-428在CFTR生物合成的早期发挥作用，增加新合成CFTR蛋白质的水平，提示与CFTR校正剂和增效剂联合使用的潜在疗法益处。
关于Proteostasis Therapeutics公司
Proteostasis Therapeutics公司是一家临床阶段的生物制药公司，主要开发小分子治疗剂来治疗囊性纤维化（CF）和其他由异常蛋白质加工导致的疾病。公司总部位于马萨诸塞州坎布里奇，团队专注于识别能够恢复蛋白质功能的疗法。除了在囊性纤维化方面的多项计划外，Proteostasis公司已经和安斯泰来制药公司（Astellas Pharma, Inc.）建立了合作，以研究和识别靶向未折叠蛋白反应（UPR）通路的疗法。
翻译：张旸
校审：曹文东/夏蓓
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