据生物世纪报道，Serapta公司在第一季报中透露，欧盟医药管理局（EMA）的专家委员会CHMP发布了针对Exondys 51的负面趋势投票。
欧盟正在评估这个新药治疗外显子51跳跃的杜氏肌营养不良（DMD）患者。
新药要通过欧盟的批准，必需获得这个专家委员会的推荐才行。
Serapta表示，CHMP认为，在临床试验中使用外部对照作为比较物部分排除了产品满足有条件批准的要求，而不是药物本身对目标患者无效。
对此，Sarepta已经要求复审。
而且，公司还要求DMD和神经肌肉专家组成的科学咨询小组向委员会提供有关使用外部控制的见解。
Eteplirsen是诱导肌营养不良蛋白mRNA中外显子51跳跃的磷酰二胺吗啉代寡聚物（PMO），已经在美国获批，用于治疗适合于外显子51跳跃的DMD患者。
此外，Sarepta公司还宣布，将与位于俄亥俄州的Myonexus Therapeutics Inc合作，开发用于治疗肢带型肌营养不良症（LGMD）的临床前基因疗法组合。
Sarepta将在前期支付6000万美元，并可选择以预先协商的固定价格收购Myonexus公司。两年内，Myonexus也有资格获得4500万美元的研发里程碑。
两家公司预计，将于2018年年中开始进行第一阶段/第二阶段的临床研究，主打新药是MYO-101，这是通过腺相关病毒载体（AAV）递送sarcoglycan beta（SGCB）的基因疗法，治疗2型的LGMD。
两家还预计，今年晚些时候可能有一个早期的数据。
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