孤儿药地位（ODD）将使KL1333项目获得更多的监管与科学建议，增加与FDA的交流互动，还可能作为重点开发项目实现快速审批。如果NeuroVive公司的KL1333最终获批上市，则将在美国享有七年的市场独占权。

“美国FDA授予的ODD是对KL1333质量和迄今为止研究进展的确认，这对于NeuroVive公司和KL1333项目都是重要的里程碑。”

NeuroVive公司首席执行官Erik Kinnman说道：“ODD将帮助我们快速记录KL1333治疗遗传性线粒体疾病的效果和安全性，为急需治疗的患者及市场带来新的治疗机会。”

KL1333由韩国制药公司Yungjin制药（Yungjin Pharm）开发，在临床前模型中表明它可以增加线粒体有氧能量的产量，同时限制乳酸盐的积累、抑制自由基的形成，还能够对能量代谢产生其他长期积极影响，比如新线粒体的形成。

NeuroVive公司于2017年获得Yungjin制药的独家授权，除Yungjin制药保留专利权的韩国和日本市场外，NeuroVive能够在全球范围内进行KL1333的开发和商业化。两家公司将分别在其各自国家内开发KL1333，同时进行密切的跨国合作以实现协同发展。

首个I期临床试验最近完成了所有健康志愿者的招募，预计将在6月份得到结果。NeuroVive公司计划在2018年下半年开始I期多次递增剂量临床研究。

KL1333已经获得欧盟孤儿药地位，用于治疗遗传性线粒体病：线粒体脑肌病伴高乳酸血症和卒中样发作（MELAS）。

原文标题：NeuroVive's KL1333 Receives FDA Orphan Drug Designation for Treatment of Mitochondrial Diseases

翻译：刘东明/黄翠/李克远

校审：顾晴晴/吴瑕

本文由中国罕见病网编译，转载请在文章开头注明出处。