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2018年最畅销孤儿药TOP10
发布时间:2018/05/10

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。根据WHO的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。

据估计,目前已有多达7000种疾病被定义为罕见病,其中只有约400种罕见病有相应的治疗药物获批。全球范围内罕见病患者总数已达3亿人。

根据医药市场调研机构Evaluate Pharma之前发布的报告,在2017年,全球孤儿药市场为1240亿美元,较上一年增长8.6%;在未来5年(2017-2022),将以11.1%的年度复合增长率快速增长,到2022年达到2090亿美元,其在处方药市场中的占比将首次突破20%,达到21.4%。

目前,诺华在孤儿药市场遥遥领先,市场份额为11.3%,之后是罗氏(8.8%)、新基(8.0%)、百时美施贵宝(5.8%)。价格方面,Horizan Pharma公司的尿素循环障碍(UCDs)治疗药物Ravicti以79万美元排在首位。值得一提的是,UniQure公司的基因疗法Glybera曾是全球最昂贵的孤儿药,定价高达121万美元,但该药因市场表现欠佳已退市(详细附表)。

近日,医药咨询公司Igeahub发布《2018年最畅销的10款孤儿药》榜单显示,按销售额排名,在2017年,TOP10孤儿药合计销售额290.66亿美元,约占孤儿药市场的23.44%,这10个药物来自8家公司,其中百时美施贵宝(BMS)和新基各有2个,罗氏、诺华、默沙东、艾伯维、Vertex、Alexion各有1个。

以下是Igeahub榜单中每个药物的销售情况。

1、Rituxan

研制公司:罗氏

2017年全球销售额:74.1亿美元

Rituxan是一种抗CD20单克隆抗体药物,活性药物成分为rituximab,是一种人鼠嵌合单抗,能与异常B淋巴细胞上的CD20抗原结合,通过补体依赖的细胞毒作用和抗体依赖的细胞毒作用引发B细胞溶解的免疫反应,杀伤肿瘤细胞或B淋巴细胞。该药已获批的适应症包括:非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、类风湿性关节炎、肉芽肿血管炎和显微镜下多血管炎。

2、Revlimid

研制公司:新基

2017年全球销售额:69.74亿美元

Revlimid是一种免疫调节剂,活性药物成分为lenalidomide(来那度胺),是沙利度胺的新一代衍生物,无致畸毒性,药效比沙利度胺强100倍,具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性。目前已获批的适应症包括:多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、套细胞淋巴瘤。

3、Opdivo

研制公司:BMS

2017年全球销售额:37.74亿美元

Opdivo是一种PD-1肿瘤免疫疗法,活性药物成分为nivolumab,是一种单克隆抗体,靶向结合活化T细胞表面的负性免疫调节受体PD-1,抑制其与肿瘤表面配体PD-L1或PD-L2的相互作用,从而释放活化T细胞的免疫潜能,阻止肿瘤的免疫逃逸,恢复机体的抗肿瘤免疫应答。Opdivo已获批用于多种类型癌症的治疗,包括:非小细胞肺癌、黑色素瘤、肾细胞癌、头颈部鳞状细胞癌、肝癌、膀胱癌、结直肠癌、霍奇金淋巴瘤。

4、Soliris

研制公司:Alexion

2017年全球销售额:28.43亿美元

Soliris是一种首创的补体抑制剂,活性药物成分为eculizumab,是一种单克隆抗体,以高亲和力特异性结合补体蛋白C5,抑制其裂解至C5a和C5b,并防止终端补体复合物C5b-9的生成。Soliris已获批的适应症包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)。该药在PNH患者中可抑制终端补体介导的血管内溶血、在aHUS患者中可抑制补体介导的血栓性微血管病,而在gMG患者中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚,可能涉及神经肌肉接头处减少终端补体复合物C5b-9的沉积。

5、Tasigna

研制公司:诺华

2017年全球销售额:17.39亿美元

Tasigna是一种BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂,活性药物成分为nilotinib,通过靶向性地作用于Bcr-Abl激酶,来抑制含有异常染色体的癌细胞的产生。Bcr-Abl蛋白是由含有异常的费城染色体的细胞产生的,在慢性髓性白血病(CML)患者中,这种蛋白被认为是致癌白细胞过度增殖的一个重要因素。目前该药已获批的适应症为费城染色体阳性CML。

6、Imbruvica

研制公司:艾伯维

2017年全球销售额:15.8亿美元

Imbruvica是一种布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,活性药物成分为ibrutinib,通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用,该药能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路,帮助杀死并降低癌细胞数量,延缓癌症的恶化。目前,该药已获批的适应症包括:非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤、慢性移植物抗宿主病。

7、Keytruda

研制公司:默沙东

2017年全球销售额:14.02亿美元

Keytruda是一种PD-1肿瘤免疫疗法,活性药物成分为pembrolizumab,作用机制与Opdivo相同。Keytruda已获批用于多种类型癌症的治疗,包括:非小细胞肺癌、黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌、霍奇金淋巴瘤、微卫星高不稳定性癌症、膀胱癌、胃癌。

8、Pomalyst

研制公司:新基

2017年全球销售额:13.11亿美元

Pomalyst是一种免疫调节剂,活性药物成分为pomalidomide,这是第三代沙利度胺类似物,药效比沙利度胺和第二代产品来那度胺更高、毒性更小,具有抗肿瘤活性、免疫调节活性、血管生成抑制活性。已获批的适应症为多发性骨髓瘤。

9、Yervoy

研制公司:BMS

2017年全球销售额:10.53亿美元

Yervoy是一种CTLA-4肿瘤免疫疗法,活性药物成分为ipilimumab,是一种单抗药物,能有效阻断CTLA-4。CTLA-4是一种T细胞活化的负调控因子,Yervoy与CTLA-4结合后,能阻断CTLA-4与其配体CD80/CD86的相互作用,增强T细胞的活化和增殖。Yervoy在黑色素瘤患者中的疗效作用机制,是间接通过T细胞介导的抗肿瘤免疫反应。该药已获批的适应症为黑色素瘤,此外,Yervoy+Opdivo免疫组合已获批治疗黑色素瘤、肾细胞癌。

10、Orkambi

研制公司:Vertex

2017年全球销售额:9.8亿美元

Orkambi是一种CFTR矫正剂,适应症为携带F508del纯合子突变的囊性纤维化,活性药物成分为ivacaftor和lumacaftor,前者是一种CFTR增强剂,通过增强细胞膜上CFTR蛋白通道打开概率促进氯化物运输;后者是一种CFTR矫正剂,可改善F508del-CFTR蛋白的构象稳定性,使加工及转运至细胞表面的成熟蛋白增加。(新浪医药编译/newborn)

文章参考来源:10 Best Selling Orphan Drugs 2018

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