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FDA批准Gilenya用于治疗多发性硬化症儿科患者
发布时间:2018/05/16

首个获批治疗10岁及以上MS儿科患者的药物。


FDA近日批准了Gilenya(fingolimod,芬戈莫德)用于治疗10岁及以上儿童和青少年复发性多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)患者。这是首个FDA批准治疗MS儿科患者的药物。


“这是首个FDA批准专门针对儿童和青少年MS患者的药物,”FDA药物研究和评估中心神经科产品部主任Billy Dunn博士说,“MS会对患儿的生活产生极大的影响。此次批准对MS儿科患者意义重大,满足患者最迫切的需求。”


2010年,FDA批准Gilenya治疗复发性MS成人患者。


MS是一种中枢神经系统慢性、炎症性、自身免疫疾病,会破坏大脑和身体其他部位的连接。该病是导致年轻成人神经性残疾的最常见原因,女性发病多于男性。


对于大多数MS患者而言,疾病加重和出现新症状被称为复发或急性发作,它们起初会伴随着恢复期(缓解)。随着时间推移,恢复可能变得不完全,导致功能进行性衰退,残疾增加。大多数患者初始症状(比如视力问题或肌无力)发生于20到40岁之间。2%~5%的患者症状发生在18岁之前。评估显示,美国有8000到10000名儿童和成人MS患者。


Gilenya治疗MS儿科患者有效性的临床试验包括214名10到17岁的患者,将Gilenya与另一种MS药物干扰素β-1a(interferon beta-1a)进行比较。研究显示,24个月的治疗后,接受Gilenya治疗的患者中86%仍然没有复发,干扰素β-1a组的比例为46%。


Gilenya在儿科试验参与者中的副作用与成人中的相似。最常见的副作用包括头痛、肝酶升高、腹泻、咳嗽、流感、窦炎、背痛、腹痛和四肢疼痛。


患者使用Gilenya时必须遵循用药指导中关于药物使用和风险的重要信息。严重风险包括心率减慢(特别是首次用药后)。Gilenya可能增加严重感染的风险。患者应该在治疗期间和停药后两个月内监测感染症状。被称为进行性多灶性白质脑病(PML)的罕见脑部感染通常会导致死亡或严重残疾,该病在接受Gilenya治疗的患者中已有报道。PML病例通常发生在免疫系统较弱的患者中。Gilenya会引起视力问题。Gilenya可能增加脑血管肿胀和狭窄(后部可逆性脑病综合征)风险。其他严重风险包括呼吸问题、肝损伤、血压升高和皮肤癌。Gilenya会对胎儿造成损害,育龄女性应该考虑对胎儿的潜在危险,并采取有效避孕措施。


FDA授予Gilenya治疗该适应征的优先审查和突破性疗法资格认定。


FDA将Gilenya的批准授予诺华公司(Novartis)。


FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构,通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性,同时监管烟草产品。