SELLAS生命科学集团公司（SELLASLife Sciences Group Inc.），一家专注于开发新型癌症免疫疗法治疗广泛癌症适应证的临床阶段生物制药公司，近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其新型候选药物galinpepimut-S(GPS)治疗多发性骨髓瘤（MultipleMyeloma，MM）的孤儿药资格认定。GPS获得斯隆凯特琳纪念癌症中心（MemorialSloan Kettering Cancer Center）许可，靶向存在于大量肿瘤类型中的Wilms Tumor 1（WT1）蛋白。

“我们很高兴能获得这项孤儿药资格认定，这强调了对此类罕见癌症创新性有效疗法的巨大需求，也认可了GPS可能提供给MM患者的潜在益处，”SELLAS公司总裁兼首席执行官AngelosSterigiou博士说，“获得治疗MM的孤儿药资格认证是GPS开发过程中的重大监管里程碑。我们已经报告了高危MM背景下无进展生存期中值为23.6个月，相比较此类患者队列研究中历史较差结果是12个月左右。GPS刺激时间依赖的和强大的CD4+或CD8+ T细胞免疫反应以及多功能交叉表位T细胞反应。”

GPS还获得了治疗急性髓性白血病（AML）和恶性胸膜间皮瘤（MPM）的孤儿药资格认定。SELLAS公司计划进行治疗AML和MPM的三期临床试验，同时正在开发GPS作为包括多发性骨髓瘤在内更多癌症适应证的疗法。

FDA孤儿药产品办公室（Officeof Orphan Drug Products）授予孤儿药资格认定以支持药物开发，用于安全而有效地治疗、诊断和预防美国患者数量不到20万的罕见病。孤儿药资格认定可能提供一定的好处，包括药物批准后7年的市场独有权、合格临床试验的税收抵免和豁免FDA申请费用。

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原文标题：SELLAS Life Sciences Receives FDA Orphan Drug Designation for Galinpepimut-S (GPS) for Treatment of Multiple Myeloma (MM)

译：丑易倩  校：曹文东