Reata制药公司（Reata Pharmaceuticals, Inc.），一家临床试验阶段生物制药公司，近日宣布：基于欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，欧盟委员会（EC）授予甲基巴多索隆（bardoxolonemethy，bardoxolone）治疗Alport综合征（Alport syndrome）的孤儿药资格认定。

Alport综合征是一种由编码Ⅳ型胶原蛋白（肾脏中肾小球基底膜的主要结构组分）的基因中的突变导致的罕见、遗传形式慢性肾病（CKD）。大多数Alport综合征患者会发展为CKD，许多会发展为终末期肾病。在2/3期CARDINAL研究的2期部分中，巴多索隆治疗36周后显著增加患者的估计肾小球滤过率（eGFR）达11.3 mL/min/1.73 m2。

Reata公司首席执行官 WarrenHuff说：“欧盟的孤儿药资格认定对于公司和Alport综合征患者都是重要的里程碑。目前Alport综合征还没有获批的治疗方法，我们希望证明巴多索隆能够成为这些患者安全而有效的治疗选择”。

获益力定位瘤中癌症瑕获得EMA孤儿药资格认定的药物应具有以下特征：1.用于治疗欧盟发病率低于5/10000的危及生命或慢性衰弱性疾病；2.所治疗的疾病尚无令人满意的治疗方法，或着新疗法有潜力使患者显著获益。孤儿药资格认定将提供特定的财务和监管激励，包括降低费用、协议援助、获得集中授权程序和药物获批后10年的市场独占权。FDA之前已经授予巴多索隆治疗Alport综合征和结缔组织病相关肺动脉高压的孤儿药资格认定。

关于巴多索隆（Bardoxolone）

巴多索隆是一种实验性、口服、每日一次的Nrf2激活剂，Nrf2作为一种转录因子，所诱导的信号通路能够通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号而促进解决炎症。FDA已经授予巴多索隆治疗Alport综合征和肺动脉高压的孤儿药资格认定。

巴多索隆目前正在针对不同的疾病进行多项临床试验，比如治疗Alport综合征的3期CARDINAL研究，治疗结缔组织病相关肺动脉高压的3期CATALYST研究，治疗常染色体显性多囊肾病、IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化和1型糖尿病相关CKD的2期PHOENIX研究。

原文标题：Reata Announces Orphan Drug Designation From the European Commission for Bardoxolone Methyl for the Treatment of Alport Syndrome

译/饶娆   审/曹文东

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