·  CINRYZE是美国首个和目前唯一帮助预防6岁儿科HAE患者血管性水肿发作的疗法

·  夏尔是完成该HAE预防性疗法儿科研究的唯一药物开发商

·  HAE是一种罕见遗传病，会导致衰弱、疼痛和有时危及生命的身体肿胀

夏尔制药集团（Shire plc），一家专注于罕见病的全球领先生物技术公司，近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）批准CINRYZE®（C1酯酶抑制剂[人类]）扩大标签，适用于帮助预防6岁及以上儿童遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）患者血管性水肿的发作。2008年10月以来，CINRYZE已经在美国获批用于青少年和成人HAE患者的常规预防性治疗。

HAE是一种罕见遗传病，世界范围内的发病率约为1/50000-1/10000。该病会导致身体不同部位水肿（肿胀）反复发作，包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙，这会导致疼痛并使患者变得虚弱。由于存在窒息风险，阻塞气道的发作是潜在危及生命的。

夏尔公司执行副总裁兼研发主管Andreas Busch博士说：“HAE症状通常出现在儿童期，首次发作的平均年龄为10岁左右。FDA批准CINRYZE扩大标签后，6岁的HAE患儿现在有了首个FDA批准帮助预防发作的治疗选择。”

此次批准基于一项3期专门多中心单盲研究（0624-301）的数据，该研究在12名7至11岁HAE患儿中评估了CINRYZE的使用情况。与基线观察期相比，CINRYZE 500 U和CINRYZE 1000 U治疗下，发作的标准化数量分别平均减少71.1%和84.5%。与基线相比，两种剂量都减轻了发作的严重程度，并减少了急性治疗的使用。不良反应包括头痛、恶心、发热（发烧）和输液部位红斑（皮肤发红）。这些不良反应都不严重，没有导致停药（n=12，7-11岁）。

“这一消息对于HAE群体而言是令人兴奋的，因为那些年仅6岁的患儿也有了新的帮助预防发作的治疗选择，”美国遗传血管性水肿协会主席Anthony Castaldo说道。

2017年3月，CINRYZE获得了欧洲委员会（EC）批准，扩大标签治疗3种新的适应证，包括儿童（6岁及以上）严重和复发性血管性水肿发作的常规预防。

| 关于CINRYZE

CINRYZE目前被批准用于6岁及以上儿童、青少年和成人HAE患者血管性水肿的常规预防性治疗。CINRYZE的活性物质是C1-酯酶抑制剂（C1-INH），能够提高HAE患者的C1-INH血浆水平。HAE患者由于C1-INH基础性缺乏而容易肿胀。C1-INH治疗通过替代该缺陷蛋白质并帮助调节发作过程中释放的血管舒缓激肽的产生而解决HAE的基础病因。CINRYZE是首个被证明可以帮助预防HAE患者肿胀发作的C1-INH。

在欧洲，CINRYZE是首个也是目前唯一获批用于儿童、青少年和成人HAE患者常规预防性治疗的C1-INH疗法。CINRYZE还被批准用于血管性水肿发作的急性治疗和术前预防。

原文标题：

Shire Announces FDA Approval for Label Expansion of CINRYZE® (C1 esterase inhibitor [human]) for Prevention of Attacks in Pediatric Hereditary Angioedema Patients

译：曹文东