6月19日，Alexion宣布提交长效补体C5抑制剂 ravulizumab (ALXN1210) 的上市申请，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）。

Alexion之前因为推出2款罕见病药物获得了2张宝贵的优先审评券，此次递交ravulizumab的上市申请时使用了一张，可以使ravulizumab的审批时间（从提交BLA资料到完成审批）从常规的12个月缩短到8个月 。

Alexion是补体生物学研究的先驱，开发上市了全球首个补体C5抑制剂Soliris（依库珠单抗），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合征、重症肌无力。Soliris是最高的药物之一，治疗PNH每年的费用要50万美元，2017年销售额达到31.44亿美元。

Soliris历年销售额（百万美元）

ravulizumab和Soliris同样属于补体C5抑制剂，不过更加长效，只需每8周静脉注射1次，与每2周注射1次的Soliris相比，将每年的给药次数从26次减少到6次。

Alexion此次提交申请主要基于在PNH患者中开展的最大规模的两项III期研究的结果，共入组超过440例患者。第1项研究入组的是从未接受过补体抑制剂治疗的患者。第2项研究入组的是经Soliris治疗（每2周1次）后疾病稳定并转为ALXN1210治疗（每8周注射1次）的患者。结果显示，两项研究均到达主要终点，ALXN1210组在输血患者比例、乳酸脱氢酶（LDH）恢复正常患者比例的主要终点方面不劣于Soliris。

事实上，Alexion认为ALXN1210在各个疗效指标上都比Soliris更为出色，而且可以更快使患者的LDH水平（PNH的生物标志物）恢复到正常水平。Alexion计划年中和下半年分别向欧盟EMA及日本提交ALXN1210 上市申请。ALXN1210 在美国和欧盟均获得了治疗PNH的孤儿药资格。