美国食品与药物管理局（FDA）2018年6月25日批准Epidiolex（大麻二酚，cannabidiol）[CBD]口服溶液剂用于治疗2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（Lennox-Gastaut syndrome，LGS）和Dravet综合征（Dravet syndrome）患者癫痫发作。这是FDA批准的首个含有衍生自大麻的纯化物质的药物，也是FDA批准的首个治疗Dravet综合征患者的药物。
Dravet综合征是一种罕见遗传病，患者通常在1岁以内发病，频繁出现发热相关癫痫发作（热性癫痫）。随后通常会出现其他类型的癫痫发作，包括肌阵挛性发作（不随意肌痉挛）。此外，可能出现癫痫持续状态，这是一种潜在危及生命的持续发作活动，需要紧急医护。Dravet综合征患儿通常会经历言语和运动技能发育不良、过度活跃和与他人沟通困难。
LGS始于儿童期，以多种类型的癫痫发作为特征。LGS患者通常在3到5岁的儿童早期就开始出现频繁癫痫发作。超过3/4的患者存在强直性发作，导致肌肉不受控制地收缩。几乎所有LGS患儿都会出现学习问题和智力障碍。许多患者会出现运动技能（比如坐起和爬行）发育延迟。大部分LGS患者的日常生活活动需要帮助。
“Dravet综合征和LGS难以控制的癫痫发作会严重影响患者的生活质量，”FDA药物评估与研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说，“除了为LGS患者提供另一种重要的治疗选择外，首次批准专门针对Dravet综合征的药物，将为该病患者的医护提供重要而必要的疗法改进。”
Epidiolex的有效性在3项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中进行了研究，共纳入516名LGS或Dravet综合征患者。与安慰剂相比，Epidiolex连同其他药物在减少癫痫发作频率方面是有效的。
临床试验中，Epidiolex治疗患者最常见的副作用是：嗜睡，镇静和昏睡，肝酶升高，食欲下降，腹泻，皮疹，疲劳，倦怠和无力，失眠、睡眠障碍和睡眠质量差，以及感染。
在使用Epidiolex治疗患者时，必须向患者提供描述药物使用和风险重要信息的医药指南。和所有治疗癫痫的药物相同的是，最严重的风险包括产生自杀想法、试图自杀、情绪激动、新发或加剧抑郁、攻击性和恐慌症。Epidiolex还会造成肝脏损伤，通常是轻微的，但会增加罕见但更严重损伤的可能性。更严重的肝脏损伤会导致恶心、呕吐、腹痛、疲劳、厌食、黄疸和/或溺赤。
FDA授予这项申请优先审查资格认定。授予Epidiolex治疗Dravet综合征的快速通道资格认定，以及治疗Dravet综合征和LGS的孤儿药资格认定。
FDA将Epidiolex的批准授予GW研究公司（GW Research Ltd.）。
FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。
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译：曹文东
