亚力兄制药公司（Alexion Pharmaceuticals, Inc.）前不久宣布：向美国食品与药物管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA），申请批准研究性长效C5补体抑制剂ALXN1210用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmalnocturnal hemoglobinuria，PNH）。此次申请使用了一张罕见病优先审查券，指定将该BLA的审查时间从标准的12个月缩短到8个月。
“在确立ALXN1210作为PNH患者新标准疗法的过程中，此次提交的首个监管申请是我们迈出的重要一步。25年来，我们一直处于补体生物学的领先地位，Soliris®（依库丽单抗，eculizumab）显示有效性和安全性也已经10年了，这些为ALXN1210奠定了基础，”亚力兄制药执行副总裁兼研发主管JohnOrloff博士说，“我们期待与FDA共同努力，促进药物快速审查。”
该申请得到两项严格3期临床试验全面数据的支持。这两项试验纳入超过440名PNH患者，包括从未接受过补体抑制剂治疗的患者和使用Soliris®稳定后改用ALXN1210患者。两项研究表明，在首要终点和关键次要终点方面，每8周使用ALXN1210的体重优化治疗效果不比每2周使用Soliris的效果差。所有这些终点的数值（包括关键次要终点之一突破性溶血）显示，ALXN1210在两次试验中均有较好的效果。在安全性方面，ALXN1210和Soliris无明显差异。两项3期试验的顶线数据分别在2018年3月15日和4月26日公布。
除了美国的BLA外，亚力兄制药正在准备今年年中和下半年在欧盟和日本提交批准ALXN1210治疗PNH患者的申请。ALXN1210已经获得美国和欧洲治疗PNH的孤儿药资格认定。
关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
PNH是一种慢性、进行性、使人衰弱并潜在致命的超罕见血液病。任何种族、背景和年龄段的男女都可能在无预兆的情况下遭受该病侵袭，平均发病年龄为30岁出头。PNH通常难以识别，诊断延迟1到10年不等。PNH患者的补体系统（机体免疫系统的组成部分）会因慢性、不受控制的活化作用导致溶血现象（红细胞破坏），反过来引起进行性贫血症、疲劳、溺赤和呼吸短促。
慢性溶血最具破坏性的后果是血栓形成（形成血凝块），这会损伤重要脏器并导致过早死亡。历史数据显示，估计1/3的PNH患者确诊后生存期无法超过5年。PNH在骨髓疾病患者中更为常见，包括再生障碍性贫血（AA）和骨髓增生异常综合征（MDS）。此外，PNH可能是某些不明原发血栓形成的一个基础病因。
原文标题：Alexion Submits Application for Priority Review and Approval of ALXN1210 as a Treatment for Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) in the U.S.
