2018年7月3日——Wave生命科学公司（Wave Life Sciences Ltd.），一家专注于为严重、基因确诊疾病患者提供革命性疗法的生物技术公司，宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿医药产品委员会（COMP）发布积极意见，建议授予WVE-210201治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的孤儿药资格认定。

“基于我们支持WVE-210201医疗合理性和潜在重大益处的体内数据，EMA发布了积极的意见，这是我们努力改善DMD男孩生活的又一个里程碑，”Wave公司神经病学特许领导者Michael Panzara博士说，“我们依然专注于通过正在进行的全球1期临床试验推进WVE210201。

为了获得欧盟（EU）孤儿药资格认定，制药公司必须提供数据证明使用该研究性疗法治疗疾病的合理性，并确立该药物有潜力提供超越现有疗法的相关优势或对患者医护有重大贡献。欧盟委员会（EC）预计将于2018年7月底采纳COMP的积极意见。

EC的孤儿药资格认定能够为制药公司提供监管和财政激励，以开发和销售疗法用于治疗EU发病率不到5/10000而且没有满意治疗方法的致命性或长期衰弱性疾病。获得EC孤儿药资格认定的药物，获批上市后将拥有10年的市场独占权，在产品开发过程中能够得到EMA的协议辅助，并能够直接进入EU集中上市许可程序。

WVE-210201目前正在进行一项全球、多中心、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，在携带外显子51跳跃基因突变的DMD患者中评估单次递增剂量WVE-210201静脉给药的安全性、耐受性和血浆浓度。该试验预计招募40名患者，包括5至18岁之间能够走动或无法走动的患者。预计2018年第三季度将获得安全性数据。

原文标题：Wave Life Sciences Receives Positive Opinion for Orphan Drug Designation in the European Union for WVE-210201

译：曹文东

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