• 新型、一次性、直接作用于CNS的MPS I研究性疗法旨在防止认知缺陷的发展

• I期临床试验预计招募MPSI儿童和成人患者

• 预计于2018年年中启动患者招募和治疗

REGENXBIO公司（REGENXBIO Inc.）是一家领先的临床阶段生物技术公司，寻求通过基于其专有NAV®技术平台的基因疗法的治疗潜力改善生命。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予RGX-111快速通道资格认定。RGX-121是一种治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）的新型、一次性疗法，设计为使用NAVAAV9载体将人类艾杜糖醛酸酶（IUDA）基因直接递送到中枢神经系统（CNS）。

FDA快速通道项目旨在促进和加快新药物的开发和审查，所授予的是那些用于治疗严重或致命疾病而且表现出有潜力解决未满足医疗需求的药物。获得快速通道资格认定的药物通常符合优先审查资格，因而加快FDA的审查程序。

“在我们寻求解决MPS I患者未满足需求的过程中，快速通道资格认定代表着RGX-111开发的另一个积极步骤，”REGENXBIO公司总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills说，“我们将继续保持与MPS群体的接触。我们期待与FDA密切合作以加速RGX-111的开发，预计在接下来的几个月内开始I期临床试验。”

“用于解决MPS I的CNS症状的治疗方案十分有限，”美国国家MPS协会（National MPS Society）长期董事会成员、3名MPS I患儿的父亲Steve Holland说，“亲身经历MPS I对患儿的衰弱性影响后，看到为MPSI患儿探索新治疗选择的重要研究获得FDA认可，让我们备受鼓舞。”

领先的国际基因治疗和溶酶体贮积症中心将参与RGX-111治疗MPS I的I期临床试验。

关于RGX-111

RGX-121包括编码人类IDUA的NAV AAV9载体，正在被开发作为一种新型、一次性、直接用于CNS的MPS I治疗方法。递送CNS细胞内缺乏的酶，可提供越过血脑屏障分泌IDUA的永久来源，使其对整个CNS的细胞进行长期交叉校正。这种策略还可以将IDUA快速递送到大脑，潜在防止MPSI患儿认知缺陷的发展。

关于粘多糖贮积症I型（MPS I）

MPS I是一种缺乏IDUA酶导致的罕见常染色体隐性遗传病。IDUA是溶酶体中多糖分解所需要的，IDUA缺乏会造成被称为糖胺聚糖（GAGs）的多糖在MPS I患者的组织中贮积，导致特征性的贮积性损伤以及各种临床体征和症状，包括CNS问题，比如脑脊液过多、脊髓压迫和认知障碍。据估计，MPS I的新生儿发病率约为1/100000。目前的MPS I疾病修饰疗法包括骨髓移植（BMT）和静脉输注重组人IDUA的酶替代疗法。然而，静脉酶疗法不能治疗MPSI患儿的CNS症状，BMT与临床治疗中显著的发病率和死亡率相关联。

原文标题：

REGENXBIO RECEIVES FDA FAST TRACK DESIGNATION FOR RGX-111 GENE THERAPY FOR THE TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE I

译：丛莹    校：曹文东