多韦替尼是一种口服给药的3期多酪氨酸激酶抑制剂（之前称为TKI258）。OV公司拥有其全球开发和商业化的独占权，正基于来自患者活检和临床结果的现有数据开发多韦替尼的药物应答预测因子（DRP®），计划用于回顾性和前瞻性地甄别现有临床试验中对多韦替尼治疗有应答和无应答的患者。

近日，美国食品与药物管理局（FDA）孤儿药办公室已将多韦替尼（Dovitinib）治疗腺样囊性癌（Adenoid CysticCarcinoma，AdCC）的孤儿药资格认定从罗氏公司（Novartis）转给OV公司。

AdCC是一种罕见腺癌，始于腺组织，常发于头颈部大小唾液腺。美国每年约有1200人确诊罹患AdCC，60%为女性，5年存活率约为89%，15年存活率约为40%。OV公司希望通过分析腺样囊性癌患者的数据揭示这种疾病的指征是否和研发有相关性。

FDA孤儿药办公室授予孤儿药资格认定以支持药物开发，用于安全而有效地治疗、诊断和预防美国患者数量不到20万的罕见病。孤儿药资格认定能够提供一定的好处，包括药物获批后7年的市场独有权、合格临床试验的税收抵免和豁免FDA申请费用。

“这项治疗腺样囊性癌的孤儿药资格认定可能成为多韦替尼开发的宝贵资产，”OV公司首席执行官PeterBuhl Jensen说，“我们的初始目标是分析来自诺华的大量数据，进一步提炼多韦替尼DRP®生物标志物，提高其预测能力从而识别多韦替尼高可能应答者。腺样囊性癌很可能是我们首个获批的适应证。”

原文链接：Oncology Venture now holds US Orphan Drug designation on dovitinib for Adenoid Cystic Carcinoma

译：Katherine    校：曹文东

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