Acceleron制药公司（Acceleron PharmaInc.），一家发现和开发转化生长因子-β（TGF-β）疗法以治疗严重和罕见病的领先生物制药公司，前不久宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其产品ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）的快速通道资格认定。ACE-083是一种局部作用的“Myostatin+”肌肉剂。

“我们很高兴能获得ACE-083的孤儿药资格认定，这表明它有潜力解决高度未满足的医疗需求，”Acceleron公司首席医疗官Robert K. Zeldin博士说，“肌肉无力会对FSHD患者的功能造成消极影响，我们相信ACE-083可能成为FSHD患者的重要新疗法。今年早些时候，我们发布了来自FSHD患者2期试验第一部分的积极的初步数据，并期待明年晚些时候发布第二部分的结果。”

FDA通过其孤儿产品开发办公室授予孤儿药资格认定，以推进安全有效疗法的评估和开发，从而治疗罕见病或美国患者少于20万人的疾病。根据《孤儿药法案》，FDA可能提供一些益处和激励措施，包括临床试验拨款资助、税务优惠、FDA用户费用福利和药物获批后7年的市场独占权。孤儿药资格认定不会改变药物上市批准所需的标准监管要求和过程。

2018年5月，FDA授予ACE-083治疗FSHD的快速通道资格认定，这将促进其开发并潜在加速其审查。ACE-083目前正在两项2期试验中进行评估：一项治疗FSHD，另一项治疗腓骨肌萎缩症（CMT）。这两项2期试验第一部分的最终结果预计将在2018年下半年获得。来自FSHD试验第二部分的初步结果预计将在2019年下半年获得。

关于ACE-083

ACE-083是一种基于体内天然产生的卵泡抑素（follistatin）蛋白质而开发的局部作用候选药物，利用“Myostatin+”方法来抑制多种TGF-β配体。该药被设计为沿目标肌肉发挥聚集效应，选择性最大化所治疗肌肉的生长和力量。Acceleron公司正在开发ACE-083用于治疗FSHD和CMT这样的疾病，提高靶向肌肉的肌力也许能够提供临床益处并改善生活质量。

关于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）

FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，在美国影响大约20000人，目前尚无获批的治疗方法。FSHD的主要临床表现为骨骼肌逐渐失去力量和衰减。症状发展呈下行模式，开始是面部和上肢，然后以“一块肌肉接一块肌肉”的方式向下扩展到下肢。该病通常依据特征性的肌肉无力模式和其他临床症状进行诊断，也可以通过基因检测诊断。

原文标题：Acceleron Receives FDA Orphan Drug Designation for ACE-083 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy

译：曹文东