Fortress生物技术公司（Fortress Biotech, Inc.）不久前宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予Cyprium疗法公司（Cyprium Therapeutics）铜-组氨酸制剂（Copper Histidinate）CUTX-101治疗没有重大临床进展的经典型Menkes综合征（Menkes disease）患者的快速通道资格认定。

作为Fortress公司的子公司，Cyprium公司正在同美国国立卫生研究院（NIH）尤妮丝·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）的合作研发协议（CRADA）下开发CUTX-101用于治疗Menkes综合征。CRADA确立于2017年3月。高级研究员兼转化神经科学部门负责人及前任NICHD临床主任Stephen G. Kaler博士在NICHD领导Menkes病研究项目，同时担任3期CUTX-101临床试验的首席研究员。

Cypriumd公司董事兼首席执行官LungS. Yam博士说：“我们很高兴FDA基于目前有希望的临床数据而授予铜-组氨酸制剂快速通道资格认定。Menkes综合征是一种罕见而致命的儿科疾病，经典型Menkes病患者目前还没有获批的治疗方案。该快速通道资格认定表明FDA认可铜-组氨酸制剂解决重大未满足需求的潜力。我们感激正在与FDA进行的讨论，并期待与FDA以及Kaler博士密切合作，共同推进正在3期研究评估的铜-组氨酸制剂的开发。”

FDA快速通道项目旨在加速用于治疗严重疾病和有潜力解决未满足医疗需求的药物的开发。拥有快速通道资格认定的药物项目可以更快地进入FDA以加快药物的研发、审查以及潜在批准。此外，如果符合相关标准，快速通道项目将允许加速批准、优先审查以及滚动审查。滚动审查意味着药物公司在新药上市申请（NDA）过程中可以分批提交已完成的部分供FDA审查，而不必等到NDA所有部分全部完成后再申请提交审查。

关于CUTX-101（铜-组氨酸制剂）

CUTX-101是一种在研药物，用于为Menkes综合征及相关疾病患者补充血液和大脑中的铜水平。CUTX-101是在cGMP条件下生产的铜-组氨酸皮下注射剂，用于改善因生理pH造成的耐受性问题并解决Menkes病患者中受到损害的铜的经口吸收问题。Kaler博士在NIH进行的1/2期临床试验显示，Menkes综合征患者早期接受CUTX-101治疗可以改善神经发育并提高生存期。一项CUTX-101治疗Menkes综合征的3期研究正在进行之中。

Cyprium公司和NICHD也在收集未接受铜补充治疗的经典型Menkes综合征患者的自然史数据。这些自然史研究的数据将作为历史对照队列来进一步证明CUTX-101的有效性与安全性。

CUTX-101之前已经获得FDA授予的孤儿药资格认定。

关于Menkes综合征和相关铜代谢疾病

Menkes综合征是一种因铜转运蛋白ATP7A基因突变导致的罕见X连锁儿科疾病，每年影响1/100000的新生儿。从生物化学的角度来看，Menkes综合征患者血液和大脑中的铜水平较低，同时儿茶酚胺水平异常，但通常对ATP7A基因进行测序可明确诊断该病。该病拥有独特的临床特征，包括毛发稀疏且褪色（“卷发”）、发育停滞、结缔组织问题和严重的神经症状（如癫痫发作）。死亡率较高，许多患者在3岁前离世。较温和的ATP7A突变与其它疾病相关，包括枕角综合征和ATP7A相关远端运动神经病变。目前还没有FDA批准用于治疗Menkes病及其变种的疗法。

原文标题：Fortress Biotech Announces Cyprium Therapeutics’ CUTX-101 (Copper Histidinate) Granted FDA Fast Track Designation for Treatment of Classic Menkes Disease

译：丛莹     校：曹文东

本文由罕见病信息网编译，转载请注明来源。