弗里德里希共济失调（Friedreich’s Ataxia，FA）是一种遗传性、使人衰弱的退行性神经肌肉疾病，患者通常在青少年时期获得诊断，并最终因该病而早逝。FA患者会进行性失去协调性，肌肉无力并易感疲劳，最终失去运动能力而必须依赖轮椅。美国约有6000名儿童和成人患者，全球约有22000名患者。FA目前尚无获批的治疗药物。

近日，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿医药产品委员会的积极意见，欧盟委员会（European Commission）授予Reata生物制药公司（Reata Pharmaceuticals, Inc.）Omaveloxolone治疗弗里德里希共济失调（Friedreich’s Ataxia，FA）的孤儿药资格认定。

Reata制药去年报告了来自MOXle研究第一部分的结果。MOXIe 是一项分两部分进行的国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，研究Omaveloxolone治疗FA患者的安全性和有效性。结果显示，Omaveloxolone治疗的FA患者在评价神经功能的修改版FA评定量表（mFARS）得分方面获得剂量和时间依赖性改善。Reata制药目前正在招募大约100名FA患者进入MOXle注册性的第二部分试验，预计在2019年下半年获得结果。

Reata制药总裁兼首席执行官WarrenHuff说：“Omaveloxolone有可能成为FA这种毁灭性疾病的首个获批疗法，EMA的孤儿药资格认定是对这一潜力的重要认可。”

获得欧盟孤儿药资格认定的药物应具有以下特征：1.用于治疗发病率不超过5/10000的致命性或慢性衰弱性疾病；2.所治疗的疾病尚无令人满意的治疗方法或新疗法有潜力给患者带来重大益处。孤儿药资格认定可以提供特定的财务和监管激励，包括降低税费、研究方案支持、进入集中许可程序和获批后10年的市场独占权。

关于Omaveloxolone

Omaveloxolone是一种实验性、每日口服一次的Nrf2激活剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。FDA已经授予omaveloxolone治疗FA的孤儿药地位。

原文标题：Reata Receives Orphan Drug Designation from the European Commission for Omaveloxolone for the Treatment of Friedreich’s Ataxia

译：Katherine 校：曹文东

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