· 欧洲药物管理局授于其孤儿药资格认定

· 英国药物和健康产品管理局授予其有前途的创新药资格认定

BioCryst制药公司（BioCryst Pharmaceuticals, Inc.）前不久宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）发表对公司BCX7353治疗遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE）孤儿药资格认定申请的积极意见。此外，英国药物和健康产品管理局（MHRA）也授予其有前途的创新药资格认定（Promising Innovative Medicine，PIM）。

欧委会（EC）预计将在30天内采纳COMP给出的积极意见。欧洲的孤儿药资格认定适用于欧盟（EU）范围内的公司，所开发的产品用于治疗发病率低于5/10000且危及生命的或者慢性衰弱性疾病。这项资格认定会给予药物一定的经济和监管激励，包括欧盟批准上市后10年的市场独占期等。BCX7353之前已经获得美国FDA的孤儿药资格认定。

PIM资格认定是英国为有前途的候选药物设立的“早期获得药物计划（EAMS）”中的一种，旨在支持那些用于治疗、诊断或预防危及生命或严重的衰弱性疾病、并有潜力解决未满足医疗需求的药物。

BioCryst公司总裁兼首席执行官JonP. Stonehouse说：“我们非常高兴能获得这些重要的监管资格认定。这些（资格认定）为BCX7353的潜力提供了进一步支持，为HAE患者提供口服疗法以解决明显的未满足医疗需求。”

关于BCX7353

BCX7353由BioCryst公司发现，是一种新型、口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂，目前正在开发用于HAE患者血管性水肿发作的预防和治疗。在2期APeX-1临床试验中，该药总体表现安全，耐受性良好。BioCryst公司正在进行3期APeX-2临床试验和长期安全性APeX-S临床试验，评价该药两种剂量每日口服一次能否作为预防治疗方法降低HAE患者的发作频率。同时，该公司也正在进行ZENITH-1临床试验。ZENITH-1是一项概念验证的2期临床试验，测试BCX7353的口服液剂型治疗急性血管性水肿发作的效果。

BioCryst's BCX7353 Receives European Regulatory Designations for the Treatment of Hereditary Angioedema

译：Katherine 校：曹文东