· 靶向毒性神经纤维tau缠结积聚的新型抑制剂取得进展

前不久，美国食品与药物管理局（FDA）授予ASN120290治疗进行性核上性麻痹（Progressive SupranuclearPalsy，PSP）的孤儿药资格认定。PSP是一种快速发展的罕见神经退行性疾病，而ASN120290是Asceneuron公司发现的O-连接的N-乙酰葡糖胺水解酶（O-GlcNAcase，OGA）选择性抑制剂。基于其独特的作用机制，该分子有潜力成为PSP和其他tau相关痴呆的首选疗法。

研究人员最近完成了一项随机、双盲、安慰剂对照的1期研究，评估ASN120290单次和多次治疗健康青年和老年志愿者的安全性和耐受性。该研究的数据将于2018年7月22-26日在芝加哥召开的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上发表。

ASN120290的治疗潜力已经在临床前研究中得到证明，能够极大地减少tau毒性聚合物堆积成神经纤维缠结。神经纤维缠结被广泛认为是大多数痴呆症（包括阿尔茨海默病）神经退行性变和临床症状的关键驱动因素。

PSP是一种罕见的神经系统疾病，因脑中tau蛋白聚合物的聚集而导致行走、平衡、言语、吞咽和视觉等严重问题。据估计PSP发病率为3-6/100000，目前无法治愈。

Asceneuron公司创始人兼首席执行官DirkBeher指出：“PSP是一种罕见的神经系统疾病，目前没有可用的治疗方法。ASN120290是一种口服生物可利用的分子，有潜力治疗神经退行性变的根本病因。FDA授予ASN120290的孤儿药资格认定是公司和团队的重要里程碑。它加强了我们致力于解决这一重要未满足医疗需求并将该分子带给患者的承诺。”

孤儿药地位旨在促进罕见病的药物研发。FDA将孤儿药资格认定授予那些被证明有希望诊断和/或罕见病（美国患者数量少于20万）的药物和生物制品。该资格认定能够为指定的化合物和药物提供研发和商业激励，包括产品获批后7年的美国市场独占权，临床试验设计中FDA的辅助，以及FDA用户费用减免。

原文链接：Asceneuron's Tau Modifier ASN120290 Receives Orphan Drug Designation for Progressive Supranuclear Palsy From the FDA

译：饶娆 校：曹文东

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