Corbus制药控股公司（CorbusPharmaceuticals Holdings, Inc.），近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司新型合成口服内源性大麻素-模拟药物lenabasum治疗皮肌炎（dermatomyositis，DM）的孤儿药资格认定。

FDA孤儿药资格认定项目为那些用于治疗、诊断和预防罕见病（美国患者少于20万）的药物和生物制剂提供了特殊地位。该资格认定能够提供7年的市场独占权和某些激励措施，包括联邦拨款、税收抵免和PDUFA申请费用减免等。

关于皮肌炎（Dermatomyositis）

皮肌炎是一种罕见而严重的系统性自身免疫疾病，会累及皮肤和肌肉。与其他自身免疫疾病一样，该病对女性的影响要多于男性，黑人、亚裔和美洲原住民的发病率更高。该病的特征是明显的皮肤损伤，可伴有侵蚀、光敏感、瘙痒、溃疡、钙质沉着、脱发和其他异常。肌肉炎症和萎缩也是该病的特征，表现为无力。美国、欧盟和日本有8万名皮肌炎患者，该病死亡率较高，5年生存率为70%，10年生存率为57%。目前的标准治疗包括抗疟药物和强效免疫抑制剂，但通常会导致严重的不良反应。

关于Lenabasum

Lenabasum是一种合成、口服、小分子、选择性2型大麻素受体（CB2）激动剂，能够优先结合到在激活的免疫细胞和纤维母细胞上表达的CB2。CB2激活可以触发解决炎症、加速细菌清除并阻止纤维化的生理通路。CB2激活还可以诱导“专门促分解脂质介体”（specializedpro-resolving lipid mediators）的产生，激活一个负责解决炎症和纤维化的内源性级联，同时减少多种炎症介体的产生。通过CB2激活，lenabasum还被设计为直接作用于纤维母细胞以阻止组织瘢痕形成。据信，lenabasum通过触发生物通路来消除慢性炎症和纤维化过程，从而诱导解决方案，而非免疫抑制。在炎症和纤维化的临床前模型中，lenabasum已经展示出有前景的效力。临床前和人类临床研究表明，lenabasum具有良好的安全性、耐受性和药物动力学特性。此外，该药物在治疗弥散性皮肤系统性硬化、皮肌炎和囊性纤维化的2期研究中表现出临床益处和对炎症及免疫学标志物的积极影响。

Corbus Pharmaceuticals Receives FDA Orphan Drug Designation for Lenabasum for the Treatment of Dermatomyositis

翻译：曹文东

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