Soleno疗法公司（Soleno Therapeutics,Inc.）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予二氮嗪胆碱控释片（DCCR）治疗普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）的快速通道资格认定。Soleno公司目前正在进行DCCR治疗PWS的3期临床试验。

快速通道地位资格认定的目的是通过辅助新药开发和加速FDA审查而更早地为罹患严重疾病和存在未满足医疗需求的患者提供治疗。快速通道资格认定允许Soleno公司与FDA进行额外会晤，讨论开发计划以确保收集适当的数据，同时鼓励与FDA就临床试验设计和生物标志物使用进行频繁的书面沟通。如果符合某些标准，该药物将有资格获得加速审批和优先审查，以及滚动审查。滚动审查允许Soleno公司向FDA提交已完成部分的新药上市申请（NDA），而不必等到全部完成后再进行提交。

“获得快速通道资格认定是Soleno和我们DCCR临床研发项目的一个重要里程碑，”Soleno公司首席执行官Anish Bhatnagar博士说，“PWS是一种存在高度未满足医疗需求的毁灭性疾病，基于迄今获得的数据，我们相信DCCR有潜力填补这一关键的治疗缺口。DCCR治疗PWS的3期临床试验正在美国多个地点招募参试者。通过快速通道资格认定，我们期待与FDA持续合作，目标是尽快向需要的患者提供DCCR。”

二氮嗪胆碱已经获得美国和欧盟治疗PWS的孤儿药资格认定。

关于PWS

美国普拉德-威利综合征协会（Prader-Willi Syndrome Association USA）估计美国PWS患病率为1/12000-15000人。这种疾病的典型症状是食欲过盛——一种无法满足的慢性饥饿感，会严重降低PWS患者及其家属的生活质量。PWS的其他特征包括行为问题、认知障碍、肌张力减低、身材矮小（未使用生长激素治疗时）、过量体脂积聚、发育迟缓和性发育不全。过度进食会导致严重病症（例如胃破裂、肥胖、糖尿病、心血管疾病）甚至死亡（例如噎住窒息、由于寻食行为导致意外死亡）。普拉德-威利研究基金会（Foundationfor Prader-Willi Research）的一项全球调查指出，96.5%的受访者（父母和护理者）认为食欲过盛是需要新药物缓解的最重要或非常重要的症状。目前还没有获批治疗食欲过盛、代谢、认知功能或该病行为方面问题的疗法。

关于二氮嗪胆碱控释片（Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet，DCCE）DCCR是二氮嗪的一种新型、专有控制释放、结晶盐配方，每日治疗一次。二氮嗪这种母体分子几十年来已经在数以千计的新生儿、儿童和成人中用于治疗几种罕见病，但没有被批准治疗PWS。Soleno公司设想并建立了一个使用二氮嗪和DCCR治疗PWS广泛专利组合。

DCCR开发项目获得来自多项已完成临床试验积极数据的支持，包括5项1期临床研究（针对各种代谢适应证和健康志愿者）和3项2期临床试验，其中一项治疗PWS患者。在PWS 2期临床研究中，DCCR在解决食欲过盛和其他几个PWS标志性症状方面表现出前景。

原文：Soleno Therapeutics Receives Fast Track Designation from FDA for DCCR for Treatment of Prader-Willi Syndrome

译：饶娆  校：曹文东