美国食品与药物管理局（FDA）授予NSI-189治疗天使综合征（Angelman syndrome，AS）的孤儿药资格认定。

“AS是一种存在重大未满足医疗需求的罕见病，目前没有获得FDA批准的治疗方法，”Neuralstem公司首席执行官Jim Scully说，“孤儿药资格认定是NSI-189开发中的重要监管里程碑。我们致力于评估NSI-189作为疗法的作用，以改善AS患者的生活。”

在临床前模型中，NSI-189已经表现出恢复长时程增强作用（LTP）的能力。LTP是一种突触可塑性的测量方法，也是一种体外生物标志物。

FDA孤儿药资格认定项目提供特殊地位和激励措施来鼓励为罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）开发药物。孤儿药资格认定将为药物提供获得FDA批准后7年的市场独占权以及其他开发激励措施，比如临床试验费用相关的税收抵免、免除FDA用户费用和临床试验设计方面的FDA协助。

关于天使综合征（Angelman Syndrome，AS）

AS是一种因母体15号染色体上UBE3A基因缺乏功能而导致的罕见先天性遗传病。该病发病率约为1/15000，全球约有50万患者。AS症状包括发育迟缓、言语缺乏、癫痫、行走和平衡障碍等。AS患者可能永远不会走路或说话，需要终生护理。患者预期寿命是正常的，给患者和护理人员带来沉重负担。目前还没有获得FDA批准的AS疗法。

Neuralstem Announces NSI-189 Granted Orphan Drug Designation from the U.S. FDA for the Treatment of Angelman Syndrome

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