近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予公司LIVANTRA™治疗肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension，PAH）的孤儿药资格认定。今年早些时候，LIVANTRA已经获得治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）的孤儿药资格认定。

FDA孤儿药资格认定项目旨在鼓励制药公司开发可能为罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）患者提供益处的药物和生物制剂。该资格认定可以为药物开发商提供若干激励措施，包括药物获批上市后7年的美国市场独占权，以及临床研究费用的税收抵免等。

关于肺动脉高压

Pulmonary Arterial Hypertension，PAH

PAH是一种进行性、危及生命的疾病。当整个肺部的小动脉狭窄时该病就会发生，增加血液流经肺部的阻力。作为补偿，肺动脉内的血压会升高。最终，血压升高会损伤右心室，使心脏难以泵血通过肺部来获得氧气。

据估计，美国有3.5万至6万名PAH患者。目前的疗法旨在减少症状并改善生活质量。尽管患者管理有所改善，但PAH的死亡率仍然很高。美国国立卫生研究院的报告显示，3年死亡率约为50%。

Martin Pharmaceuticals’ LIVANTRA™ Receives FDA Orphan Drug Designation In Second Indication

译：曹文东

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