额颞叶痴呆（FTD）是继阿尔茨海默症之后第二常见的早发形式痴呆症，在美国和欧洲分别有大约6万和11万患者。

不久前，美国食品与药物管理局（FDA）孤儿产品开发办公室授予公司人重组单克隆抗体AL001治疗所有额颞叶痴呆（frontotemporal dementia，FTD）患者的孤儿药资格认定。

“目前还没有获得批准能够解决FTD患者基础病因和需求的疗法。此外，考虑到与FTD有关的显著行为和性格改变，以及该病的早发性，FTD患者的护理会给家庭和社会带来极大的挑战，”Alector公司首席医疗官Robert Paul说，“孤儿药资格认定是AL001开发项目的重大里程碑。能够与研究、医疗和患者倡导组织中的领导者及专家们共同努力将AL001带给该病患者，让我们感到兴奋。”

Alector公司首席执行官Arnon Rosenthal博士说：“FTD部分是由功能失调的大脑免疫系统引起的，AL001是我们设计的免疫-神经病学药物之一，用于修复免疫系统以获得治疗效果。我们相信，我们免疫-神经病学方法治疗脑病的疗效可能和免疫-肿瘤学药物治疗癌症患者的疗效是一样的。”

FDA孤儿药资格认定项目为那些安全有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万，或者患者数量多于20万但预期利润不足以覆盖药物研发和上市成本的疾病）的药物和生物制剂提供特殊的地位。孤儿药资格认定赋予候选药物开发商各种开发激励措施，可能包括合格临床试验的税收抵免、处方药用户法案（PDUFA）下的费用免除，以及药物获批上市后7年的市场独占期等。

关于额颞叶痴呆

FTD是一种罕见但快速进展的退行性综合征，特征是严重的认知功能障碍、行为和性格改变，以及言语缺陷。FTD患者病情发展迅速，通常在发病10年内离世。

关于AL001

AL001是一种Alector公司独有的人单克隆抗体，设计为提高脑内颗粒蛋白前体（progranulin）的水平，这是一种分泌的免疫调节因子，若其发生突变则会导致FTD。

Alector Receives Orphan Drug Designation from the U.S. FDA for AL001 for the Treatment of Frontotemporal Dementia

译：路程 校：曹文东