Cellectar生物科学公司（Cellectar Biosciences）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司领先磷脂药物缀合物（Phospholipid Drug Conjugate™，PDC）候选产品治疗罕见儿科癌症尤文氏肉瘤（Ewing’s sarcoma）的儿科罕见病资格认定（RPDD）。

“我们很高兴地宣布这是我们从FDA获得的第三个RPDD，这强调了Cellectar对罕见儿科癌症的承诺。目前迫切需要开发新疗法来抗击致命儿童癌症，比如尤文氏肉瘤，而CLR 131在这个领域已经显出早期前景，”Cellectar公司首席医疗官John Friend博士说，“这一资格认定连同上个月FDA授予治疗尤文氏肉瘤的孤儿药资格认定，将有助于支持我们优化该病药物开发路径的努力，如果成功的话，将使得这种新的治疗候选药物能够尽可能快地提供给患者。”

2018年3月以来，FDA已经授予CLR 131治疗3种罕见适应证的RPDD，包括神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤和现在的尤文氏肉瘤。如果CLR 131获得FDA批准用于治疗上述任意适应证，RPDD也许能够使Cellectar公司获得优先审查券。开发商可以使用优先审查券来获得对未来NDA或BLA提交的优先审查资格认定，将FDA审查时间从12个月减少至8个月。目前这些凭证还可以转让或出售。2017年初以来，已经有6张优先审查券以每张8000万到1亿5000万美元出售。

FDA将RPDD授予主要影响儿童（从出生到18岁）而且美国患者数量少于20万人的疾病。该计划旨在鼓励开发新药物和生物制品以预防和治疗儿科罕见病。

Cellectar公司计划在1期临床研究中评估CLR 131，用于治疗尤文氏肉瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、高分级胶质瘤和淋巴瘤儿科患者。Cellectar公司已经获得FDA许可进行一项加速1期试验，评估CLR 131治疗这些类型癌症儿科患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。关于该试验的更多细节可见：clinicaltrials.gov，鉴别编码NCT03478462。

关于尤文氏肉瘤（Ewing’s Sarcoma）

尤文氏肉瘤是儿童和青少年中第二常见的骨恶性肿瘤。根据一项发表于《血液学/肿瘤学杂志》的研究，20岁以下儿童年发病率约为3/100万。尽管该病预后良好，但一项美国癌症协会（American Cancer Society）的研究表明，大约30-40%的患者会发生转移或局部复发，难治或复发性疾病的长期生存率仅为22-24%。复发和难治性患者的统计数据强调了对新治疗方案的迫切需求。

关于CLR 131

CLR 131是Cellectar公司的研究性放射性碘（标记）的PDC疗法，利用公司专有磷脂醚（PLE）和PLE类似物的肿瘤靶向特性将放射选择性递送到恶性肿瘤细胞，从而最小化对正常组织的辐射暴露。

CLR 131正在进行一项治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）和一系列B细胞恶性肿瘤的2期临床研究，并在（R/R）MM患者中进行一项探索分次给药的1期临床研究。

公司目前正在启动一项CLR 131治疗儿科实体瘤和淋巴瘤的1期研究，并计划进行第二项结合外照射放疗（external beam radiation）治疗头颈部癌症的1期研究。

Cellectar’s CLR 131 Receives FDA Rare Pediatric Disease Designation for the Treatment of Ewing’s Sarcoma

译：饶娆 校：曹文东

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