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喜讯连连!又一药物获FDA孤儿药资格认定
发布时间:2018/08/30

ASLAN003是一种口服具有活性的强效人二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)抑制剂,有潜力成为AML的首创疗法。AML是一种髓系血细胞癌症,特征主要是快速生长的异常白细胞积累在骨髓中,并干扰正常血细胞的生成。

近日,美国食品与药物管理局(FDA)授予亚狮康药业公司(ASLAN Pharmaceuticals)ASLAN003治疗急性髓细胞白血病(acute myeloid leukaemia,AML)的孤儿药资格认定。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病(美国患者数量少于20万)的药物。标准化疗无效或对化疗无应答的AML患者被归类为复发/难治性AML,代表着AML群体

的大多数。2016年,美国复发/难治性AML患者的年发病人数大约为13000人。孤儿药资格认定将为亚狮康药业提供开发和商业激励,包括产品获批后7年的市场独占权、临床试验设计方面的FDA辅助和对FDA用户费用的减免。

亚狮康药业目前正在亚洲进行一项ASLAN003治疗AML的2期临床试验,预计2018年下半年报告中期数据。在之前的临床研究中,ASLAN003已经表现出对DHODH的强效抑制作用(强度比第一代DHODH高2个数量级)、诱导胚细胞分化和适用于广泛AML患者的潜力,而且没有与第一代抑制剂性和其他新型AML疗法相关的毒性。

关于ASLAN003

ASLAN003是一种口服具有活性的强效人二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)抑制剂,DHODH是控制吡啶合成中速率限制步骤的酶,也有助于产生三磷酸腺苷即ATP。在癌症中,肿瘤生长和存活需要更高水平的嘧啶和ATP。对DHODH的抑制会消耗掉细胞内的嘧啶池,并有助于降低ATP水平。这会诱导肿瘤抑制因子p53,在高水平下触发细胞凋亡或程序性细胞死亡。亚狮康药业目前正在亚洲进行一项2期临床试验,以开发ASLAN003用于治疗AML。

ASLAN Pharmaceuticals granted Orphan Drug Designation by the FDA for ASLAN003 for the treatment of acute myeloid leukaemia

译:曹文东

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