9月3日，欧盟委员会（EC）授予Cablivi™ （caplacizumab）上市许可，用于治疗经历一次获得性血栓性血小板减少性紫癜（acquired thrombotic thrombocytopenic purpura，aTTP）发作的成人患者。aTTP是一种罕见的凝血障碍。Cablivi是首个专门治疗aTTP的药物。

aTTP是一种基于自身免疫的致命性凝血障碍，以全身小血管大范围血栓形成为主要特征，会引起严重的血小板减少症（血小板数量极低）、微血管病性溶血性贫血（由于破坏而丧失血红细胞）、局部缺血（身体局部供血受限）和广泛器官损伤，特别是大脑和心脏。

虽然目前的标准治疗由日常血浆置换（PEX）和免疫抑制构成，但aTTP发作依然与高达20%的死亡率相关联，大多数死亡发生在确诊30天内。

“aTTP是一种毁灭性疾病。目前许多接受标准治疗的患者仍然面临出现急性血栓性并发症的风险，包括中风和心脏病发作、疾病复发、治疗无应答或死亡，”伦敦大学学院医院血液科教授Marie Scully博士说，“Cablivi的获批为欧洲aTTP患者提供了对标准治疗的重要补充，因为它能够显著缩短血小板计数正常化的时间，并能够诱导临床上有意义的疾病复发减少。”

Cablivi由赛诺菲的子公司Ablynx开发。赛诺菲的专业护理全球业务部门赛诺菲-健赞，将与当地有关部门合作为欧洲各国有需要的患者提供Cablivi。

另外，美国食品与药物管理局（FDA）已经接受caplacizumab治疗18岁及以上aTTP患者的生物制品许可申请，并进行优先审查。FDA将在2019年2月6日作出是否批准该药物的决定。

Cablivi™（caplacizumab）approved in Europe for adules with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura （aTTP）

译：陈珮瑶 校：曹文东

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