近日，欧盟委员会（EC）批准Ultragenyx制药公司（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.）的Mepsevii™（vestronidase alfa）治疗黏多糖贮积症VII型（MPS VII，Sly综合征）非神经系统表现的上市许可申请（MAA）。Mepsevii现在可用于所有28个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。

“William Sly博士针对这种疗法已经进行了超过25年的科学研究，我们非常荣幸能够开发并最终将这种药物带给欧洲的MPS VII患者及其家人们，”Ultragenyx公司总裁兼首席执行官Emil D. Kakkis博士说，“如果没有参与我们临床项目的患者、患者家属和医生们的投入与奉献，这是将不可能的，我要向他们表示感谢。”

2018年6月28日，欧洲药物管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）采取积极意见，建议在特殊情况（exceptional circumstances）下批准Mepsevii。2012年3月，EMA授予Mepsevii孤儿药资格认定。2017年11月，美国食品与药物管理局（FDA）批准Mepsevii用于治疗MPS VII儿童和成人患者。

关于黏多糖贮积症VII型（MPS VII）

MPS VII是一种因缺乏β葡萄糖醛酸酶而导致的进行性、罕见遗传代谢性溶酶体贮积症。β葡萄糖醛酸酶是一种分解糖胺聚糖（GAGs）硫酸皮肤素、硫酸软骨素和硫酸乙酰肝素所需的酶。这些复杂的GAG糖类是许多（身体）组织的重要组分。GAG如果得不到恰当分解，则会在许多组织中逐渐积聚并导致多系统组织和器官损伤。MPS VII的症状包括异常粗糙面容、肺部疾病、心血管并发症、肝脾肿大、关节僵硬、身材矮小、认知障碍和被称为多发性骨发育不良（dysostosis multiplex）的骨骼疾病。MPS VII是最罕见的MPS疾病之一，发达国家约有200名患者。

Ultragenyx Announces Approval of Mepsevii™ (vestronidase alfa) in Europe for the Treatment of Mucopolysaccharidosis VII

译：曹文东

本文由罕见病信息网编译，转载请注明出处。