前不久，美国食品与药物管理局（FDA）授予其研究性产品OSP-101治疗闭塞性细支气管炎（Bronchiolitis Obliterans，BO）的孤儿药资格认定。BO是一种进行性炎症性疾病，会导致气流阻塞和肺功能丧失，而且被认为是一种慢性排斥反应。目前尚无获批治疗OB的药物。OSP-101是首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra）。

BO主要发生在肺移植人群中，是该人群的主要死亡原因。超过50%的患者在移植后5年内发病，而且该比例会在10年内增至近80%。此外，BO还会在造血干细胞移植后发生，也可以由暴露于某些化学物质引起。

“我们非常高兴FDA授予OSP-101治疗BO的孤儿药资格认定。这是Onspira的重大里程碑，我们期待与FDA和我们的顾问协调推进该临床项目，”Onspira Therapeutics公司总裁兼首席执行官Brian Lortie说，“BO是一种残酷的进行性疾病，会造成患者大量死亡，我们的团队高度专注于为患者提供有效疗法以改善他们的生活。”

肺移植基金会（Lung Transplant Foundation）会长兼创始会员Jeffrey Goldstein补充道：“推动开发治疗这种可怕病症的新方法是肺移植基金会的优先重点。我们很自豪能够在实现这一里程碑的过程中发挥作用，并期待OSP-101的进一步开发。”

FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万）的药物或生物制剂孤儿药资格认定。该资格认定可以为药物开发商提供一些好处，包括药物获得FDA批准后长达7年的市场独占权、处方药用户费用减免和合格临床试验的税务抵免。

关于闭塞性细支气管炎（Bronchiolitis Obliterans，BO）

BO是一种进行性炎症性疾病，会导致气流阻塞和肺功能丧失。该病是一种通常在肺移植和造血干细胞移植后发生的慢性排斥反应。此外，BO也会因暴露于某些化学物质而引起。BO主要发生在肺移植人群中，是该人群的主要死亡原因。超过50%的患者在移植后5年内发病，而且该比例会在10年内增至近80%。目前尚无获批治疗BO的药物。

FDA Grants Orphan Drug Designation to Onspira Therapeutics’ Investigational Interleukin-1 Receptor Antagonist for the Treatment of Bronchiolitis Obliterans

译：胡景鹏 校：曹文东