近日，美国食品与药物管理局（FDA）批准TIGLUTIK™（利鲁唑）口服混悬剂用于治疗肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。TIGLUTIK是首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的稠化利鲁唑液体，每日两次通过口腔注射器给药。ITF公司是欧洲私营专业制药公司Italfarmaco的子公司，后者致力于投资和商业化在治疗领域存在未满足需求的有效药物。

“利鲁唑作为治疗ALS的黄金标准用于减缓这种毁灭性疾病的病情发展已经超过20年了，对于众多医生、护理者和ALS患者而言，拥有专门设计为克服该病相关吞咽困难挑战的治疗选择，是可喜的进步，”纽约神经病学研究所哥伦比亚大学神经学教授、纽约长老会医院/哥伦比亚大学医学中心神经学病教授Hiroshi Mitsumoto博士说，“TIGLUTIK口服混悬剂的可用性，缓解了患者或护理者在服用片剂药物时可能面临的困难，使得用药更容易，并可能为更精确的给药和增强患者依从性提供了机会。”

“这一批准标志着ALS治疗向前迈出的重要一步。ALS协会向FDA和ITF公司表示感谢，感谢他们共同努力将这一重要的利鲁唑新配方带给ALS群体，”美国ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas说道。

“FDA批准TIGLUTIK让我们非常高兴，我们期待10月中旬通过我们高度专业化的销售团队，使得该药物在美国市场上有售，”ITF公司首席执行官Denny Willson说，“ITF致力于支持ALS群体，并帮助ALS患者找到可以负担TIGLUTIK的方法。

因此，我们与一家专业制药公司合作创建了一个简单而直接的产品支持项目，帮助患者快速而便捷地获得TIGLUTIK。这反映了我们的根本使命，即提供有价值的治疗选择和支持项目，对患者和医护提供者的生活产生积极影响。”

Italfarmaco公司研发副总裁Paolo Bettica博士评论道：“这是全球范围内TIGLUTIK获得的第七项批准，对ITF和Italfarmaco而言这是非常重大的进步。我们很高兴为美国ALS患者提供这种新的治疗选择。”

TIGLUTIK的批准基于将口服利鲁唑片与TIGLUTIK口服混悬剂进行比较的生物有效性研究。TIGLUTIK最常见的副作用与利鲁唑已经确立的临床状况相一致，包括口腔感觉迟钝、乏力、恶心、肺功能减退、高血压和腹痛。虽然利鲁唑的作用机制尚未得到完全理解，但在临床研究中，反复证明它可以通过抑制谷氨酸释放和突触后谷氨酸受体信号传导来调节谷氨酸神经传递。

TIGLUTIK是在FDA快速通道资格认定下批准的，该资格认定可以加快对那些有潜力治疗严重病症并解决未满足医疗需求的药物的审查。TIGLUTIK也获得了FDA授予的孤儿药资格认定。

关于肌萎缩侧索硬化症

Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS

ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种进行性、最终致命的神经退行性疾病，其特征是中枢神经系统中控制随意肌运动的神经细胞逐渐变性退化。根据美国ALS协会和基于美国人口的研究数据，美国每年有超过5000人被诊断为ALS。据估计任何时点都有超过2万美国人患有该病。ALS的发病率随年龄增长而增加，主要影响40-80岁人群，但也会发生在20和30多岁的人群中。运动神经元变性退化会导致肌肉无力萎缩，通常会影响手臂和腿部、言语、吞咽和呼吸。吞咽障碍（吞咽困难）是ALS的特征之一，是由于舌头、嘴唇、上颚、下颌、咽部、喉头和上躯干肌肉无力或痉挛强直导致的。

原文标题：

ITF PHARMA ANNOUNCES FDA APPROVAL OF TIGLUTIK™ (RILUZOLE) ORAL SUSPENSION FOR THE TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS)