近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予miransertib（ARQ 092）治疗PIK3CA相关过度生长病谱（PIK3CA-RelatedOvergrowth Spectrum，PROS）的快速通道资格认定。PROS是一组以身体各部位组织过度生长为特征的相关超罕见遗传病。FDA快速通道项目旨在加快药物的开发和审查，所授予的是那些用于治疗严重或危及生命的疾病并有潜力解决未满足临床需求的药物。

Miransertib已经获得FDA儿科罕见病资格认定，并获得FDA和欧洲药物管理局（EMA）孤儿药资格认定，用于治疗罕见过度生长疾病——普罗特斯综合征（Proteus syndrome）。过去3年里，miransertib在一项由NIH/NHGRI发起治疗普罗特斯综合征的1期试验中进行了测试。最近，我们在进行一项公司发起治疗PROS的1/2期试验，和一项单个患者用药项目。

普罗特斯综合征（Proteus Syndrome）又名“变形综合征”是一种以身体多组织异常过度生长为特征的超罕见病，随时间推移，患者会经历某些身体结构形状的改变，包括骨骼、皮肤、脂肪组织和中枢神经系统与身体其他部位不成比例的异常、经常不对称的过度生长。

尽管患者在出生时可能没有或只有轻微表现，但该病会在儿童早期（6-18个月）发展并变得明显，同时在最初10年里快速发展。全球发病率据信约为百万分之一，目前没有获批的药物治疗方法，患者的治疗选择非常有限，22岁的死亡率为25%。

“这一重要的miransertib监管里程碑让我们非常兴奋，同时期待着为罹患这种毁灭性疾病而且没有获批疗法的患者们快速推进这个项目，”ArQule公司首席医疗官BrianSchwartz博士说，“在我们推进研究项目并定义最佳注册路径的过程中，获得该快速通道资格认定以及和FDA沟通交流的时机非常理想。”

PROS试验首席研究员、BambinoGesù儿科医院遗传和罕见病部门主任Andrea Bartuli博士补充说：“PROS是一组主要影响儿童的遗传病，会严重损害患者及其家人的生活质量。我致力于帮助推进miransertib作为PROS患者的潜在首个有效疗法，以解决该病患者群体的重大未满足需求。”

关于PROS

PROS是因PIK3CA基因中体细胞突变所致罕见病谱系的统称，这些疾病会导致身体某些部位过度生长。虽然过度生长谱系中的疾病拥有类似症状，但每种疾病都由独特的临床特征进行定义。基因测序已经识别出驱动这些过度生长疾病的基础基因突变，从而允许开发针对疾病特定病因的药物。

外文：Miransertib (ARQ 092) Granted Fast Track Designation for the Treatment of PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS)