骨肉瘤源于成骨间充质，或结缔组织、细胞，是儿童和青少年最常被诊断的原发性骨恶性肿瘤。在24岁以下人群中的年发病率约为4.4/1000000。虽然局限性疾病患者中有70%的治愈率，但发生转移性疾病的患者中，5年总体生存率约为20%。

9月17日，美国食品与药物管理局（FDA）授予Cellectar生物科学公司（Cellectar Biosciences, Inc.）领先磷脂药物缀合物（Phospholipid Drug Conjugate™，PDC）候选产品CLR 131治疗罕见儿科癌症骨肉瘤（osteosarcoma）的儿科罕见病资格认定（RPDD）。

CLR 131是Cellectar公司的研究性放射性碘（标记）的PDC疗法，利用公司专有磷脂醚（PLE）和PLE类似物的肿瘤靶向特性将放射选择性递送到恶性肿瘤细胞，从而最小化对正常组织的辐射暴露。

“CLR 131在临床前和临床环境中都表现出作为抗癌剂的前景，我们正在努力确立它对各种罕见致命儿科癌症的作用，”Cellectar公司首席医疗官John Friend博士说，“Cellectar很高兴有机会就计划的1期试验与FDA密切合作，我们将继续致力于尽可能快地推进该儿科项目。”

FDA将RPDD授予主要影响儿童（从出生到18岁）而且美国患者数量少于20万人的疾病。该计划旨在鼓励开发新药物和生物制品以预防和治疗儿科罕见病。2018年5月以来，CLR 131已经获得治疗4种儿科癌症的RPDD，包括神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和现在的骨肉瘤。

如果CLR 131获批用于治疗上述任意适应证，RPDD也许能够使Cellectar公司获得优先审查券。药物开发商可以使用优先审查券来获得对未来NDA或BLA提交的优先审查资格认定，将FDA审查时间从12个月减少至8个月。目前这些凭证还可以转让或出售给其他实体。最近16个月以来，已经有5张优先审查券以每张11000万到15000万美元出售。

9月25日，美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先磷脂药物缀合物（Phospholipid Drug Conjugate™，PDC）候选产品CLR 131治疗儿科骨肉瘤（pediatric osteosarcoma）的孤儿药资格认定。

“骨肉瘤是原发性骨癌最常见的类型，在儿童中最为常见。目前还没有用于治疗儿科肉瘤包括骨肉瘤的商业化药物，”Cellectar公司首席医疗官John Friend博士说，“这项治疗骨肉瘤的孤儿药资格认定是FDA在过去6个月里授予CLR 131针对罕见儿科癌症的第4个此类认定，我们期待在这些致命而缺医少药的疾病中评估CLR 131。”

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的疗法。该认定将提供7年的市场独占权，增加FDA的参与和援助，对某些研究的税收抵免，研究拨款，以及豁免NDA用户费用。2018年，FDA还授予CLR 131治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤和尤文氏肉瘤的孤儿药和儿科罕见病资格认定。

Cellectar公司计划启动一项1期临床研究，评估CLR 131对骨肉瘤、尤文氏肉瘤、横纹肌肉瘤、神经母细胞瘤、高分级胶质瘤和淋巴瘤儿科患者的治疗状况。该试验旨在评估CLR 131治疗这些癌症类型儿科患者的安全性、耐受性、药物动力学和药效动力学。

目前，CLR 131正在进行一项治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）和一系列B细胞恶性肿瘤的2期临床研究，并在（R/R）MM患者中进行一项探索分次给药的1期临床研究。Cellectar生物科学公司目前正在启动一项CLR 131治疗儿科实体瘤和淋巴瘤的1期研究，并计划进行第二项结合外照射放疗（external beam radiation）治疗头颈部癌症的1期研究。

参考资料：

1.https://www.cellectar.com/news-media/press-releases/detail/189/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-to-cellectar

2.https://www.cellectar.com/news-media/press-releases/detail/191/cellectars-clr-131-receives-fda-orphan-drug-designation

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