台湾浩鼎制药公司（OBI Pharma, Inc.）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）的孤儿药资格认定。OBI-3424是一种首创DNA烷基化癌症治疗剂，靶向醛-酮还原酶1C3（AKR1C3）过度表达的癌症。

这是OBI-3424获得的第二个FDA孤儿药资格认定。2018年7月，OBI-3424获得了治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格认定。OBI-3424治疗实体瘤（包括HCC和去势抵抗性前列腺癌）患者的1/2期研究已经开始在德克萨斯大学安德森癌症中心进行招募。

浩鼎公司总经理黄秀美（Amy Huang）指出：“OBI-3424再次获得FDA孤儿药资格认定是为ALL包括T-ALL开发候选药物的重要一步。FDA对开发新型靶向治疗药物必要性的认可让我们感到兴奋。”

FDA孤儿药产品办公室授予孤儿药资格认定，以支持为美国患者不到20万人的罕见病开发药物。孤儿药资格认定将为浩鼎公司提供潜在的益处，包括获得监管批准后7年的市场独占权，免除FDA申请费，以及对合格临床试验的税收抵免。

关于急性淋巴细胞白血病

Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL

ALL是一种罕见血癌，影响来自祖细胞的B细胞和T细胞淋巴细胞的成熟。2018年美国大约有86462名ALL患者。该病主要影响儿童，60%病例为20岁以下。儿科ALL的缓解率约为90%，近年来总体存活率约为60-70%。目前对婴儿和成人ALL患者以及复发性ALL患者的治疗都不太成功，迫切需要新的治疗方法。

外文：OBI Pharma Granted FDA Orphan Drug Designation for OBI-3424 for the Treatment of Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)