MeiraGTx控股公司（MeiraGTx Holdings Plc ）是一家垂直一体化的临床阶段基因疗法公司，该公司前不久宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其基因疗法候选产品AAV-CNGB3治疗CNGB3基因突变所致全色盲（achromatopsia，ACHM）的快速通道资格认定。

ACHM是一种遗传性视网膜疾病，阻碍眼睛内视锥细胞的功能而严重限制患者视力。ACHM患者通常出生就是法定盲人，对光线极度敏感，而且会出现不自主的眼球运动。AAV-CNGB3是一种旨在恢复视锥细胞功能的研究性基因疗法，通过视网膜下注射递送到眼球后部的视锥细胞受体。

“这一资格认定和FDA对AAV-CNGB3可能成为ACHM患者急需治疗选择的持续认可，让我们感到兴奋，”MeiraGTx公司总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士说，“快速通道资格认定不仅是我们公司也是ACHM群体的一个里程碑。有能力与FDA进行密切而经常的沟通，我们希望能因此加快（履行）我们为需要的患者提供安全和有效疗法的承诺。”

AAV-CNGB3已经获得FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗CNGB3基因突变所致ACHM的孤儿药资格认定，以及FDA的儿科罕见病资格认定和EMA的PRIME资格认定。MeiraGTx公司正在进行一项AAV-CNGB3治疗成人和儿科患者的1/2期临床试验，到目前为止已经治疗14名患者，其中11名成人患者在3个递增剂量组中接受了治疗，3名儿科患者在该研究的扩展阶段接受了治疗。公司预计在2018年下半年完成8名儿科患者的用药。

FDA的快速通道程序旨在加快药物的开发和审查，所授予的是那些用于治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的药物。快速通道资格指定使得公司能够在整个药物开发和审查过程中与FDA进行早期和频繁的沟通，有潜力使药物更快获批并用于患者。今天宣布的消息标志着MeiraGTx公司2018年获得的第二个快速通道资格认定。2018年4月，公司还被授予AAV-RPGR治疗另一种令人衰弱的眼部疾病——RPGR基因缺陷所致X连锁视网膜色素变性（XLRP）——的快速通道资格认定。

关于全色盲

Achromatopsia，ACHM

ACHM是一种特异性阻碍视锥细胞光感受器功能的遗传性视网膜疾病。特征是视力下降20/200或更糟、丧失光敏感性和眼球不自主地前后运动（眼球震颤）。美国大约每3万人中就有1人患有ACHM, 92%的病例是由CNGB3和CNGA3基因中的突变引起的。目前这种疾病尚无有效的治疗方法。

外文：MeiraGTx Announces AAV-CNGB3 Granted Fast Track Designation by U.S. FDA for Treatment of Achromatopsia