横贯性脊髓炎（transverse myelitis，TM）是一种严重而使人衰弱的自身免疫性疾病，会破坏脊髓关键组分而导致患者完全瘫痪。该病与多发性硬化症类似，但在很短的时间内就能致人瘫痪，因为免疫系统攻击神经纤维周围的髓鞘，有时候仅需24-36小时。现在仍然没有能够有效修复被破坏髓鞘的治疗手段。

Q Therapeutics公司（Q Therapeutics，Inc.）是一家致力于为中枢神经系统疾病开发细胞疗法的临床阶段制药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其Q-Cells®产品（人胶质限制性祖细胞及其后代）治疗横贯性脊髓炎（TM）的孤儿药资格认定。

“Q-Cells获得治疗TM的孤儿药资格认定，是我们朝着利用胶质细胞治疗脱髓鞘及神经退行性疾病的目标所迈出的一大步，”Q Therapeutics公司总裁兼首席执行官Steven Borst 说，“重症TM患者会终生瘫痪并受困于轮椅。基于在临床前研究中取得的疾病显著改善的结果，我们期望有朝一日可以逆转这种瘫痪，让TM和其他所有因髓鞘受损而导致残疾的患者获益。”

去年，约翰·霍普金斯大学的合作者们表明，Q-Cells替代缺失的髓鞘，可使小鼠恢复正常功能和预期寿命。这些强有力的数据使得FDA迅速批准了Q Therapeutics公司提出的TM临床试验。在脊髓损伤动物模型中进行的类似实验也证明了Q-Cells的修复能力。

获得FDA孤儿药资格认定的药物如果得到FDA批准用于治疗相应罕见病，那么将拥有7年的市场独占权。在美国，患者数量少于20万或者虽然患者数量多于20万但预计无法覆盖药物开发和销售费用的疾病属于罕见病，而孤儿药认定项目将为那些安全、有效地治疗、诊断或预防这些罕见病的药物和生物制剂提供孤儿状态。

外文：Q Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Transverse Myelitis