Protagonist Therapeutics公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其候选疗法PTG-300治疗β-地中海贫血（beta-thalassemia）患者无效造血所致慢性贫血的快速通道资格认定。PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物，已经获得FDA授予治疗β-地中海贫血的孤儿药资格认定。

“我们很高兴PTG-300能够获得快速通道资格认定，这是对其治疗β-地中海贫血潜力的认可。β-地中海贫血是一种以铁超载为特征的罕见病，是我们最初关注的领域，存在未满足的医疗需求，”Protagonist公司总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel博士说，“我们将在今年年底前开始一项治疗β地中海贫血患者的2期临床试验。这是一项拥有客观终点的非盲试验，将使得我们能够准确而及时地评估PTG-300的疗效。此外，PTG-300的治疗机制提示其可能被进一步开发用于治疗广泛血液病，包括遗传性血色素沉着症和真性红细胞增多症、骨髓增生异常综合征等罕见病。”

FDA快速通道资格认定旨在促进新疗法的开发被加速其审查，所授予的是那些用于治疗严重疾病并有潜力解决未满足医疗需求的疗法。获得该认定的药物可以从与FDA更频繁的互动和会晤中获益，还可能获得加快批准路径。

关于PTG-300和铁调素

PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物，正在进行临床开发以潜在治疗β-地中海贫血。铁调素是一种天然肽类激素，是控制人体铁吸收、循环和再利用的主要调节激素。铁在人体各种功能尤其是造血中发挥着至关重要的作用，但过多的铁具有毒性并会随时间推移而造成器官损伤。基因突变或继发性改变造成的铁调素水平异常低下，可通过铁调素模拟物的替代治疗来维持铁稳态。PTG-300已经获得FDA授予治疗β-地中海贫血的孤儿药地位。此外，对于真性红细胞增多症、遗传性血色素沉着症和骨髓增生异常综合征患者，PTG-300也具有潜在治疗作用。

外文：Protagonist Therapeutics Announces Fast Track Designation Granted by U.S. FDA to Hepcidin Mimetic PTG-300