囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种危及生命的罕见、遗传性、进行性疾病，在美国和欧洲影响大约70000人。该病主要特征为持续的肺部感染和慢性炎症，随时间推移导致呼吸能力下降。肺部活化和坏死的中性粒细胞会释放hNE破坏肺部微环境的结构、细胞和可溶性组分。高水平hNE是CF病理生理机制的核心成因，并与由肺功能参数测量的疾病严重程度相关。抑制hNE预计将中断或减缓对肺部组织的损伤，还可能有助于改善CF患者的整体生活质量。

Santhera制药公司（Santhera Pharmaceuticals）近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）对授予POL6014治疗CF的孤儿药资格认定持积极意见。CF是一种罕见肺病，在欧盟约有35000名患者。

Santhera公司首席医学官兼研发主管Kristina Sjöblom Nygren博士表示：“POL6014获得欧盟的孤儿药资格认定是该项目开发过程中的重要监管里程碑。COMP的积极意见是对CF患者医疗需求的承认，希望我们的POL6014能够带来一种全新疗法。”

POL6014是Santhera公司从Polyphor公司获得授权开发的一种新型人类中性粒细胞弹性蛋白酶（hNE）强效选择性抑制剂。目前正在进入治疗CF的1/2期临床开发。

欧盟委员会（EC）将收到COMP的积极意见，预期在30天内授予孤儿药资格认定。孤儿药资格认定将为Santhera公司开发POL6014治疗CF提供监管和经济上的各种激励。

关于POL6014

POL6014 是一种人类中性粒细胞弹性蛋白酶（hNE）强效选择性抑制剂，经PARI Pharma GmbH开发的升级版eFlow ®喷雾器吸入给药时可在肺部达到高浓度。在健康志愿者中开展的首个1期研究和在CF患者中进行的单次给药递增剂量（SAD）安全性和耐受性1期研究均已成功完成。结果显示该药耐受性良好，且与先前动物实验所显示的结论一致，具有较强的hNE抑制性。此外，POL6014还可能对一系列急需药物的中性粒细胞性肺病有治疗益处，比如非囊性纤维化支气管扩张（NCFB）、α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）和原发性纤毛运动障碍（PCD）。POL6014已经获得治疗AATD和PCD的欧盟孤儿药资格认定。

外文：Santhera Receives Positive Opinion for Orphan Drug in the EU for POL6014 in Fibrosis