Albireo制药公司（Albireo Pharma, Inc.）是一家研发新型胆汁酸代谢调节物的临床阶段孤儿儿科肝病公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先候选产品A4250快速通道资格认定。A4250是一种回肠胆汁酸转运体抑制剂，正在被开发用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）。PFIC是一种罕见且危及生命的肝病，目前尚无获得批准的治疗药物。

除了快速通道外，A4250还获得了许多其他针对PFIC的资格认定。FDA已经授予A4250孤儿药和儿科罕见病资格认定，后者有资格申请一张优先审查券。欧洲药物管理局（EMA）授予A4250孤儿药资格认定，同时批准其进入优先药品（PRIME）项目，EMA儿科委员会也已经同意Albireo公司的A4250儿科研究计划。

“快速通道资格认定是对PFIC严重性和其急需治疗方法的重视，同时增加了A4250成为首个获批药物疗法的潜力，”Albireo公司总裁兼首席执行官Ron Cooper说，“我们正在招募患者参加A4250的3期临床试验PEDFIC-1，在提交和批准过程中快速通道将是有帮助的。”

FDA授予快速通道资格认定以促进药物的开发并加快审查，从而治疗严重疾病并解决未满足的治疗需求。快速通道的目的是更早地为患者提供重要的新药品。快速通道能够增加制药公司与FDA的沟通交流，还能够提供滚动审查，即允许公司个别提交已经完成部分的新药上市申请。如果符合相关条件，多数公司能够获得加速批准和优先审查权，将FDA审查的时间缩短为6个月。

PFIC是一种进行性危及生命的肝病，据估计全球范围内每5万到10万名新生儿中会有一人遭受该病影响。中重度皮肤瘙痒是PFIC常见而使人困扰的临床表现，严重影响生活质量。许多病例中，PFIC会在患者10岁前造成肝硬化和肝功能衰竭，几乎所有PFIC患者在30岁之前都需要接受治疗。

关于A4250

A4250是研发中用于治疗罕见儿科胆汁淤积性肝病的首创候选产品，目前正在治疗其最初目标适应症PFIC的3期开发阶段。作为回肠胆汁酸转运体（IBAT）的高效、选择性抑制剂，A4250的系统性暴露最低，而且只局部作用于肠道。

外文：Albireo Receives FDA Fast Track Designation for A4250