囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种进行性遗传病，会引起气道阻塞、持续性肺部感染和肺组织慢性炎症，造成永久性肺损伤，最终导致呼吸衰竭。该病的特征是浓稠的黏液积聚在肺部，堵塞气道阻碍呼吸。患者肺部细菌不易清除，形成的保护性生物膜致使抗生素难以渗透，常导致多重耐药菌的出现。美国和欧洲各有超过3万人患有CF。

Synspira是一家为治疗肺部疾病开发新型、吸入性含糖聚合物疗法的私营公司。该公司近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予其聚乙酰精氨酸葡萄糖胺（PAAG15A）治疗囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）的孤儿药资格认定。Synspira公司正在将PAAG15A开发为SNSP113——一种吸入性疗法，以改善CF患者的肺功能。

“PAAG15A获得FDA孤儿药资格认定反映出CF患者对于新治疗方式的需求，尤其是那些不幸遭受耐药菌（比如伯克霍尔德菌和非结核分枝杆菌）感染的患者，”Synspira公司首席执行官Shenda Baker博士说，“我们正在开发SNSP113以治疗CF患者的肺部感染和气道阻塞，从而改善肺部状况。由于SNSP113治疗的是肺功能下降的驱动因素，而不是基础性的CFTR基因突变，因此该疗法有潜力治疗广泛CF患者群体而无论基因突变如何。”

Synspira公司拥有一系列新的基于含糖聚合物的专有疗法，SNSP113是其中正在开发的领先候选产品。SNSP113设计为特异性靶向并破坏细菌生物膜的粘聚，增强抗生素的活性并使浓稠黏液正常化。SNSP113旨在改善CF患者的肺功能，主要靶向肺功能降低的关键驱动因素，即感染、气道梗阻和炎症。

孤儿药资格认定项目为那些用于安全而有效的治疗、诊断及预防罕见病的药物和生物制剂提供孤儿地位。这里提到的罕见病被定义为美国患者数量不到20万的疾病，或者患者数量超过20万但预计药物营销收入无法覆盖研发费用的疾病。

关于SNSP113

SNSP113是一种基于含糖聚合物的疗法，正在被开发作为吸入性疗法用于改善CF患者的肺功能。PAAG15A是该疗法中具有活性的改良多糖，可以和细菌保护性生物膜中的结构性聚合物相互作用并将其分解，也可以和黏液中固有的糖蛋白相互作用，使黏液黏性正常化。SNSP113还可以与入侵细菌的细胞壁相互作用，提高其渗透性，降低细菌的内部活力，增强抗生素的效力。SNSP113旨在减少肺部感染、气道阻塞和炎症，解决CF患者肺部恶化和功能减退的驱动因素。

外文：Synspira Receives U.S. FDA Orphan Designation for PAAG15A for the Treatment of Cystic Fibrosis