免疫细胞不能正常关注，细胞多度活跃释放，这就是影响儿童的HLH。

HLH是血细胞淋巴细胞增多症, 儿童多发，如今，第一个获得批准的新药，瑞士药企Novimmune公司研发的Gamifant通过美国食品药品监管局的绿灯。

美国食品药品监督管理局11月20日批准了这个单克隆抗体新药，Gamifant (emapalumab-lzsg)用于治疗患有难治性、复发性或进行性的小儿 (新生儿及以上) 原发性血细胞淋巴细胞增多症 （HLH）。

此外，Gamifant也用于成人患者或对于传统疗法不耐受的HLH患者的治疗。

FDA的这一批准是专门针对 HLH的首个新药批准。

HLH在儿童中多发，因为人体免疫细胞不能正常工作，导致细胞变得过度活跃释放，是一种罕见的，危及生命的儿童免疫疾病。

"原发性 HLH是一种罕见的、危及生命的疾病, 通常会影响儿童, 这个批准填补了HLH患者未得到满足的医疗需求，“FDA的药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品卓越中心主任Richard Pazdur 表示说。

一项临床试验显示 ，共有27名疑似或确诊原发性 HLH的患者，其中包括对常规疗法不耐受的儿童患者接受了Gamifant 的治疗, 患者的中位年龄为1岁。

试验结果显示，6 3% 的患者对治疗有反应, 而且，7 0% 的患者在治疗后能够进行干细胞移植的手术。

Novimmune公司致力于自身免疫系统和炎症的抗体新药研发，目前的研发产品有5个单克隆抗体，3个双特异抗体。公司还在做抗体偶连体（ADC）的研发。

其中，四种临床化合物针对自身免疫性和炎症性疾病, 两种与罗氏/基因泰克合作, 另一种与 Tiziana 生命科学合作。

最为领先的单克隆抗体, emapalumab, 是由 Novimmune自己开发。

此外，还有三种临床前的药物针对各种类型的癌症。 第五个临床前的新药化是与夏尔(Shire) 合作治疗A型血友病。

此前，FDA已经批准了emapalumab优先审查和突破性治疗的资格指定。此外，这个单抗还获得了孤儿药物的称号。

孤儿药资格是帮助和鼓励开发罕见疾病药物的奖励措施。

"我们致力于继续加快开发和审评新疗法, 为罕见病患者提供有意义的治疗选择。“FDA的理查德 Pazdur博士表示。