Albireo制药公司（Albireo Pharma, Inc.）是一家研发新型胆汁酸代谢调节物的临床阶段孤儿儿科肝病公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先候选产品A4250治疗Alagille综合征（Alagille Syndrome）的孤儿药资格认定。A4250是一种回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，而Alagille是一种罕见且危及生命的肝病，目前尚无获得批准的治疗药物。

A4250还获得了欧洲药品管理局（EMA）授予治疗Alagille综合征的孤儿药资格认定，以及FDA和EMA授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的孤儿药资格认定。FDA将孤儿药资格授予寻求治疗罕见病的新药物，并为产品提供获批上市后7年的市场独占权。

“我们非常高兴FDA授予A4250治疗Alagille综合征的孤儿药资格认定，”Albireo公司总裁兼首席执行官Ron Cooper说，“在我们专注于进行A4250治疗PFIC的3期PEDFIC-1临床试验的同时，包括Alagille综合征在内的很多罕见胆汁淤积性肝病仍然存在高度未满足的需求。此次获得的孤儿药认定进一步凸显了A4250的发展潜力。”

Alagille综合征是一种影响肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏的遗传病。胆汁淤积引起的肝损伤是该病的主要特征。患者胆管可能狭窄、畸形或数量较少，导致胆汁在肝脏中堆积，并造成瘢痕。体征和症状可能包括黄疸、体重增长缓慢和严重瘙痒，通常在婴儿期或幼儿期表现明显。症状有的轻微有的严重，有时需要移植治疗。据估计，全球每3万到7万名新生儿中会有一人罹患Alagille综合征。

关于A4250

A4250是研发中用于治疗罕见儿科胆汁淤积性肝病的首创候选产品，目前正在治疗其最初目标适应症PFIC的3期开发阶段。作为IBAT的高效、选择性抑制剂，A4250的系统性暴露最低，而且只局部作用于肠道。

外文：Albireo Granted Orphan Drug Designation For Lead Product Candidate A4250 for Treatment of Alagille Syndrome