Pliant Therapeutics公司（Pliant Therapeutics, Inc.）是一家专注于为纤维化疾病发现、开发和商业化疗法的生物科技公司，该公司日前宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司抗纤维化领先化合物PLN-74809治疗原发性硬化性胆管炎（primary sclerosing cholangitis，PSC）的孤儿药资格认定。

FDA孤儿药资格认定项目旨在激励和促进为罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）开发药物。该资格认定将为Pliant公司提供各种开发和商业激励措施，包括市场独占权和临床研究费用的税收减免，以解决PSC患者的未满足需求。

PSC是一种病因不明的罕见、慢性、进行性肝病，经常伴随炎症性肠病发生，其特征是肝脏和胆管炎症，以及最终的纤维化或瘢痕形成。PSC在美国影响近45000名患者，目前没有获批的治疗方法，超过50%的患者在诊断后10到15年内需要进行肝移植。PLN-74809靶向肝细胞和胆管的纤维化过程，潜在减缓该病的进展。

“继特发性肺纤维化（IPF）之后，我们的领先候选产品PLN-74809又获得了治疗PSC的孤儿药资格认定，这让我们感到兴奋。我们希望在年底前启动首个临床试验，以支持对优先适应证IPF的治疗，随后进行治疗PSC的研究，以进一步探索我们抑制整合素作为影响纤维化关键驱动因素的方法，”Pliant公司首席医疗官Éric Lefebvre博士说道。

Pliant公司的治疗方法专注于整合素的纤维化组织特异性抑制和TGF-β通路。公司的领先小分子是αVβ1和αVβ6整合素的双重选择性抑制剂。在临床前研究中，PLN-74809能够调节这些纤维化组织特异性整合素，选择性阻断TGF-β的激活，防止肺和肝内纤维化组织的生长。今年早些时候，PLN-74808已经获得FDA授予治疗IPF的孤儿药资格认定。

外文：Pliant Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for Lead Program PLN-748909 in Primary Sclerosing Cholangitis