美国食品与药物管理局（FDA）今日批准Firdapse（amifampridine）片用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS）成人患者。

LEMS是一种罕见的自身免疫疾病，影响神经和肌肉之间的连接并导致患者无力和其他症状。这是FDA批准的首个LEMS治疗方法。

“长期以来，人们一直需要治疗这种罕见病的方法，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部门主任Billy Dunn说，“LEMS患者会出现严重的无力和疲劳，经常会给日常活动造成极大的困难。”

LEMS患者的自身免疫系统会攻击神经肌肉接头（神经和肌肉之间的连接），破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS可能与其他自身免疫疾病相关联，但更常见于癌症患者，比如小细胞肺癌，其发病时间早于或与癌症诊断同时发生。据估计，LEMS的全球患病率为3/1000000。

Firdapse的有效性在两项临床试验中进行了研究，共纳入64名成人患者接受Firdapse或安慰剂治疗。这些研究测量了重症肌无力定量评分（医生评定肌肉无力的13项分类量表）和受试者整体印象评分（患者评定治疗对其身体健康影响总体印象的7分量表）。在这两项测量中，接受Firdapse治疗的患者比接受安慰剂的患者获益更大。

临床试验中患者最常见的副作用为灼烧或刺痛感（感觉异常）、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。在没有癫痫史的患者中观察到癫痫发作。如果出现皮疹、荨麻疹、瘙痒、发热、肿胀或呼吸困难等超敏反应体征，患者应立即通知医护人员。

FDA授予这项申请优先审查和突破性疗法资格认定。Firdapse还获得了孤儿药资格认定，该认定为辅助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。

FDA将Firdapse的批准授予Catalyst制药公司（Catalyst Pharmaceuticals, Inc.）。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder