近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予AlphaMedixTM治疗神经内分泌肿瘤（neuroendocrine tumors，NETs）的孤儿药资格认定。AlphaMedixTM是一种

212Pb标记的生长抑素类似物，用于NETs的靶向α射线治疗（TAT）。

“TAT为癌症患者带来了新的希望，该领域可用的一系列疗法将在不久的未来越来越多。我们很高兴在美国开展首个治疗神经内分泌肿瘤的TAT临床试验，目标是将该药物注册上市，”RadioMedix公司首席执行官兼临床研究医学主管Ebrahim S. Delpassand博士说，“我们希望AlphaMedixTM成为一种突破性疗法，尽快为患者带来益处。”RadioMedix公司首席战略官Izabela Tworowska博士补充说：“AlphaMedixTM剂量递增研究的进展让我们感到兴奋。”

AlphaMedixTM的作用机制依赖于向生长抑素受体过度表达的神经内分泌肿瘤递送发射α射线的细胞毒性负荷。发射α射线的是具有高能放射性的粒子，能够对癌细胞造成不可逆的损伤。RadioMedix和Orano Med公司2018年2月启动了评估AlphaMedixTM安全性和初步有效性的1期临床试验。该研究正在休斯顿卓越诊断与核医学肿瘤中心（Excel Diagnostics and Nuclear Oncology Center）招募患者。

“FDA授予孤儿药资格认定的决定是AlphaMedixTM的重要监管里程碑，而AlphaMedixTM是我们212Pb标记化合物管线中的关键项目，”Orano Med公司首席执行官Julien Dodet说，“我们相信利用212Pb的TAT代表着有前景的新方法，而且AlphaMedixTM有潜力对患者产生有意义的影响。”

FDA孤儿产品开发办公室负责授予孤儿药资格认定，以促进对罕见病（美国患者数量少于20万）安全有效疗法的评估和开发。孤儿药资格认定将为药物开发商带来诸多好处，比如FDA批准药物上市后7年的市场独占权，合法临床试验的税收抵免，处方药使用者费用减免。

关于神经内分泌肿瘤

Neuroendocrine Tumors，NETs

NETs是由一组起源于神经内分泌细胞的罕见异质性肿瘤。这些肿瘤最常见于胃肠道和胰腺，但也会发生在其他组织，包括甲状腺、肺和其它不常见的部位，比如卵巢、心脏和前列腺。大部分NETs会强烈表达生长抑素受体（SSTRs）。

关于AlphaMedixTM

AlphaMedixTM是一种使用放射性同位素标记的SSTR靶向研究性药物，用于治疗NETs患者。该产品由212Pb标记的SSTR靶向多肽复合物组成，形成一种能在体内发射α射线的粒子。基于其半衰期、能量和衰变性质，212Pb同位素特别适合SSTR疗法应用。

外文：http://radiomedix.com/news/radiomedix-and-orano-med-receive-fda-orphan-drug-designation-for-alphamedixtm-for-the-treatment-of-neuroendocrine-tumors/