Dimerix公司（Dimerix Limited）是一家临床阶段药物开发公司，该公司近日宣布：在10月份欧洲药物管理局（EMA）孤儿医药产品委员会（COMP）积极意见的基础上，欧盟委员会（EC）授予其DMX-200治疗局灶性节段性肾小球硬化（Focal Segmental Glomerulosclerosis，FSGS）的孤儿药资格认定。

FSGS是一种罕见的慢性肾病，会攻击肾脏滤过单位（肾小球）并造成严重瘢痕，导致永久性肾损伤和肾衰竭，迫切需要新的或改进的治疗方法。DMX-200在欧洲获得治疗FSGS的孤儿药资格认定，意味着Dimerix公司已经确立：“基于初步非临床数据显示可以减少足细胞丢失并改善尿蛋白，DMX-200治疗FSGS的意向是合理的”。此外，EMA确定Dimerix公司已经“提供了足够的证据，表明DMX-200可能使该病患者显著获益”，而且作为现有上市产品的替代治疗，“拥有临床相关优势”。

孤儿药资格认定将提供监管和经济激励，从而帮助DMX-200更快地在欧洲上市。这些激励包括减少产品开发期间的费用，欧洲集中式上市许可的直接通道，以及产品获批后10年的市场独占权。2015年12月，DMX-200获得美国食品与药物督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

Dimerix公司目前正在为2项独立但同时进行的2期临床项目招募患者：DMX-200治疗FSGS和DMX-200治疗糖尿病肾病（一项初始临床2a期试验2017年得出结论，此类肾病患者表现出临床和统计上显著的疗效应答）。

“EC决定授予DMX-200治疗FSGS的孤儿药资格认定是一个关键里程碑，将进一步驱动我们的临床开发项目，”Dimerix公司首席执行官Nina Webster博士说，“DMX-200之前已经获得FDA授予治疗FSGS的孤儿药资格认定，我们相信其有潜力为FSGS患者提供迫切需要的创新性治疗选择。”

外文：DIMERIX RECEIVES ORPHAN DRUG DESIGNATION IN THE EUROPEAN UNION FOR DMX-200 IN FSGS