IntraBio公司是一家为罕见（孤儿）和常见神经退行性疾病开发新型疗法的生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先化合物系列（IB1000s）治疗C型尼曼匹克病（Niemann-PickdiseaseTypeC，NPC）的孤儿药资格认定。

IntraBio公司之前已经获得欧盟委员会（EC）授予IB1000s治疗NPC的孤儿药资格认定。

NPC是一种主要影响小儿患者的罕见、毁灭性、神经内脏常染色体隐性遗传的代谢性溶酶体贮积症。NPC的发病率为1/100000活产儿，最常见的病因是NPC1蛋白功能障碍，导致溶酶体内脂质堆积，造成细胞功能受损和多器官细胞死亡，引发一系列症状。该病通常开始于幼儿期，属于慢性进行性疾病，运动和认知症状会在疾病过程中变得更加严重，影响患者生活质量，并增加对卫生资源的需求。目前NPC患者的平均死亡年龄约为10岁，半数患者会在12.5岁之前离世。

“我们很高兴NPC群体有了另一种正在评估的治疗方案，并期待与IntraBio公司合作通过药物批准程序，”美国国家尼曼匹克病基金会（NNPDF）董事会主席Justin Hopkin博士补充道，“令人鼓舞的是，这种化合物获得了FDA的孤儿药资格认定，这显示了为尼曼匹克病群体提供治疗的紧迫性，这是一个为其亲人的生命而战的罕见疾病群体。”

该孤儿药资格认定将为IB1000s提供许多监管好处，例如对临床开发费用25%的税收抵免、上市批准时免除所有处方药使用者费用（每个适应证约250万美元），以及上市之日起7年的美国市场独占权。

IntraBio公司目前正在申请进行领先产品IB1001的多国临床试验，用于治疗NPC、GM2神经节苷脂沉积症（Tay-Sachs and Sandhoff 病）和遗传性小脑性共济失调（CA）。

IntraBio公司及其合作者们已经在治疗超过175名患者的同情使用研究中评估了IB1000s的作用，构成了进一步研究IB1000s治疗18种适应证（包括神经退行性疾病和溶酶体贮积症）的科学基础。未来还可能进一步开发IB1000s系列用于治疗路易体痴呆、不宁腿综合征、ALS和多发性硬化症等适应证，这些疾病都存在高度未满足的医疗需求。

外文：IntraBio Receives Niemann-Pick Disease Orphan Drug Designation from the FDA for IB1000 Series