1.Elzonris（tagraxofusp-erzs）治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤

首先，他们批准Elzonris（tagraxofusp-erzs）输注疗法用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）成人和2岁及以上儿科患者。

该疗法由Stemline Therapeutics公司开发，成为首个获批治疗这种通常伴随白血病出现或进展为活跃白血病的罕见骨髓和血液疾病的药物。

BPDCN主要通过强化化疗和骨髓移植进行治疗，无法承受此类疗法的患者则缺乏治疗选择。FDA卓越肿瘤中心主任兼血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士表示，批准Elzonris是对“迫切需要替代治疗方案”的回应。

该疗法的有效性在两项队列、单臂临床试验中进行了评估。在第一项试验中，13名未接受过治疗的BPDCN患者中的7名（54%）实现完全缓解（CR），或存在不代表疾病活跃皮肤异常的完全缓解（CRc）。第二项试验中，15名复发或难治性BPDCN患者中的2名实现CR或CRc。

患者报告的常见副作用包括毛细血管渗漏综合征、恶心、疲劳、周围水肿、发热、发冷和体重增加。

FDA建议供应商监测肝酶水平和输液不耐受的体征。

2.Ultomiris（ravulizumab）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

FDA还批准Ultomiris（ravulizumab）用于治疗危及生命的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

“Ultomiris的批准将改变PNH患者的治疗方式，”Richard Pazdur博士说，“在此之前，唯一获批的PNH疗法需要每两周治疗一次，这对患者及其家人可能是一种负担。Ultomiris使用新的配方，患者只需要每8周治疗一次，而不会影响疗效。”

PNH是一种罕见的获得性疾病，其特征是由于缺失一种保护患者免疫系统的蛋白而导致红细胞破裂或破坏。

PNH患者易出现严重贫血、严重疲劳、肾病等症状。患者一般在成年早期获得诊断。

作为一种防止溶血的长效补体抑制剂，Ultomiris在一项涉及246名之前未接受治疗的PNH患者的临床试验中被证明是有效的。试验中患者随机接受Ultomiris或标准eculizumab治疗。接受Ultomiris治疗的患者报告不劣于接受eculizumab治疗的患者。他们都没有接受输血，并且报告了类似的溶血发生率。

第二项试验涉及195名过去6个月里接受eculizumab治疗的PNH患者。基于包括溶血和避免输血在内的临床指标，随后接受Ultomiris治疗的患者报告不劣于eculizumab。

常见的副作用包括头痛和上呼吸道感染。FDA建议提供者谨慎用于存在其他系统性感染的患者。

Ultomiris的处方信息包括一个黑框警告，建议提供者和患者注意危及生命的脑膜炎球菌感染和败血症风险。

外文：FDA Approves Pair of Therapies for Rare Blood Diseases