阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎（Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis，EGPA）的孤儿药资格认定（ODD）。

EGPA是一种会对多组织器官造成损害的罕见自身免疫性疾病。FDA将ODD地位授予那些用于治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的药物。

阿斯利康全球药物开发执行副总裁兼首席医疗官Sean Bohen说：“EGPA是一种罕见但使人衰弱的炎症性疾病，并且该病患者常有嗜酸性粒细胞（一种白细胞）水平显著增高。我们治疗严重嗜酸性哮喘的临床试验表明，Fasenra 能够耗尽嗜酸性粒细胞，我们正在探索该药解决其他嗜酸性粒细胞驱动疾病未满足医疗需求的潜力。”

EGPA的特征是血管炎症和嗜酸性粒细胞水平升高。Fasenra 是一种单克隆抗体，可直接与嗜酸性粒细胞上的IL-5受体α结合，并吸引自然杀伤细胞通过凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞迅速和几乎完全耗尽，已经证明对重症嗜酸性哮喘有效，提示可能对EGPA患者有益。

Fasenra 是阿斯利康的首个呼吸系统生物制品，目前在美国、欧盟、日本和其他几个地区被批准作为重症嗜酸性哮喘的附加维持治疗。

关于嗜酸性肉芽肿性血管炎（EGPA）

EGPA，既往被称为Churg-Strauss综合征，是一种由中小血管炎症引起的罕见慢性自身免疫性疾病。EGPA会导致包括肺、皮肤、心脏、胃肠道和神经在内的多器官损伤。最常见的症状包括极度疲劳、体重减轻、肌肉和关节疼痛、皮疹、神经痛、鼻窦和鼻部症状以及呼吸急促。如果不进行治疗，该病可能致命。

嗜酸性粒细胞水平升高在EGPA病理生理学中扮演核心角色。所有EGPA患者在疾病某些阶段都会出现外周血和受影响组织或器官中嗜酸性粒细胞水平显著升高。EGPA患者经常在成年后出现哮喘，而且常有鼻窦和鼻部症状。

EGPA有效药物甚少。患者经常需要长期口服大剂量皮质类固醇（OCS）治疗，试图减少OCS时病情可能复发。

外文：US FDA grants Fasenra Orphan Drug Designation for Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis