Therachon是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法。近日，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予apraglutide治疗的短肠综合征（SBS）的孤儿药资格。在欧盟，欧洲药品管理局（EMA）之前也授予了apraglutide治疗SBS的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。而在欧洲，罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等，获得欧盟的基金支持，以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。

Therachon公司首席执行官Luca Santarelli博士表示，“我们很高兴apraglutide在美国获得治疗SBS的孤儿药资格，并期待着为美国SBS患者群体提供这一潜在的最佳治疗方案。我们认为这是我们寻求改善目前SBS患者护理标准方面实现的另一个重要里程碑。”

apraglutide（FE 203799）是一种新一代合成GLP-2类似物，经过了广泛的临床前表征和优化。该药已成功完成了 健康志愿者的I期单剂递增剂量/多次递增剂量临床研究，证明其具有良好的药代动力学特征，半衰期为30个小时，能够实现一种易于使用的每周一次给药方案。目前，apraglutide正在2项II期临床研究中评估治疗SBS的疗效和安全性。

短肠综合征（SBS）是由慢性炎症性肠病（IBD）、急性事件（如肠系膜梗塞）或先天性异常导致的广泛性肠切除所致。SBS是一种严重的慢性疾病，与肠道功能下降或完全丧失有关，称为“肠道衰竭”。SBS引起的肠道衰竭可能危及生命，其特点是吸收不良和营养不良。受影响的患者依赖于每日的肠外支持，通常每天需要10-15小时的肠胃外给养。肠外支持与感染、血凝块和不良生活质量有关。据估计，在美国和欧洲约有20000-40000名患者患有SBS。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Therachon is Granted Orphan Drug Designation by US FDA for Apraglutide for the Treatment of Short Bowel Syndrome