胰腺癌是一种致命疾病，5年死亡率超过95%。由于早期没有可识别的症状，大多数患者诊断时已经到了晚期，治疗选择有限。化疗是目前治疗转移性胰腺癌的唯一选择。美国国家综合癌症网络（NCCN）治疗指南推荐FOLFIRINOX或吉西他滨联合蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）作为一线疗法用于治疗状态尚可、能够耐受的患者。

Rafael Pharmaceuticals公司是日益增长的癌症代谢疗法领域的领导者，该公司近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予其改变代谢导向（AMD）平台的领先候选药物devimistat（CPI-613®）孤儿药资格认定，用于治疗转移性胰腺癌（Metastatic Pancreatic Cancer）。

Devimistat是一种基于Rafael公司AMD平台开发的首创药物。Devimistat靶向发生改变的癌细胞代谢过程的调节。它具有高度特异性，能够同时攻击多个靶点，毒性很小，拥有治疗多种癌症的广泛活性。目前，Devimistat正在7项试验中进行评估，作为单药和与标准药物疗法联合治疗血液恶性肿瘤和实体瘤。到目前为止，已经有超过300名受试者接受了devimistat治疗，在几种肿瘤中拥有令人鼓舞的缓解率和缓解时间。在胰腺癌中，devimistat联合改良FOLFIRINOX治疗的客观缓解率为61%，中位总体生存期为19.9个月，中位无进展生存期为9.9个月，均显著高于现有的疗法。Devimistat作为单药和与其他标准药物联合使用的安全性也非常好。Devimistat此前已经获得美国食品与药物管理局（FDA）授予治疗胰腺癌、AML、MDS、外周T细胞淋巴瘤和伯基特淋巴瘤的孤儿药资格认定。

Rafael公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther说：“我们很高兴devimistat获得治疗这种可怕疾病的孤儿药资格认定。我们的座右铭是‘拯救生命就是拯救宇宙’，我们渴望为治疗选择有限的患者开发疗法。”

Rafael公司首席医疗官Timothy Pardee博士说：“获得EMA的孤儿药资格认定非常令人鼓舞，对于患有这种可怕疾病的患者来说，这是devimistat开发过程的重要步骤。”

外文：EMA Grants Orphan Drug Designation to Rafael Pharmaceuticals’ devimistat (CPI-613®) for Treatment of Metastatic Pancreatic Cancer